Co je Exjade?
Exjade je léčivý přípravek, který obsahuje jako účinnou látku deferasirox. Tento léčivý přípravek je k dispozici ve formě bělavých, kulatých, dispergovatelných tablet, které po rozpuštění v kapalině, jako je voda, vytvoří suspenzi, kterou může pacient vypít.Každá tableta obsahuje 125 mg, 250 mg nebo 500 mg deferasiroxu.
K čemu se Exjade používá?
Přípravek Exjade se používá k léčbě onemocnění známého jako chronické přetížení železem (nadbytek železa v těle) způsobené častými transfuzi krve.
- Přípravek Exjade se používá ke snížení množství železa přítomného v těle pacientů (starších šesti let) trpících dědičným onemocněním zvaným beta thalassemia major, u kterého musí podstupovat časté krevní transfuze. Z beta thalassemia major nejsou schopni produkovat dostatečné množství hemoglobinu (bílkovina nacházející se v červených krvinkách, která nese „kyslík v těle“), a proto vyžadují časté krevní transfuze. „Častými transfuzi“ rozumíme nejméně 7 ml koncentrovaných červených krvinek na každý kilogram tělesná hmotnost za měsíc.
- Přípravek Exjade je také indikován, pokud je léčba deferoxaminem (jiným lékem používaným k léčbě chronického přetížení železem) kontraindikována nebo nedostatečná u pacientů s jinými typy anémie, dětí ve věku od dvou do pěti let a pacientů s beta thalassemií. Major, kteří dostávají vzácné transfuze.
Protože je počet pacientů s chronickým přetížením železem nízký, je toto onemocnění považováno za vzácné. Exjade byl dne 13. března 2002 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Exjade používá?
Léčbu přípravkem Exjade by měli zahájit a udržovat lékaři se zkušenostmi s léčbou chronického přetížení železem v důsledku častých transfuzí krve. Exjade mohou být léčeni pouze pacienti, kteří nemají dysfunkci ledvin. Léčba začíná po transfuzi pacientovi přibližně 100 ml koncentrovaných červených krvinek na kilogram tělesné hmotnosti nebo pokud jsou přítomny známky přetížení železem (tj. Když jsou hladiny feritinu
sérum, protein uchovávající železo, přesahuje 1 mg na litr). Léčba obvykle začíná dávkou 20 mg na kilogram tělesné hmotnosti. V závislosti na transfuzi, kterou pacient podstupuje, lze také použít počáteční dávky 10 mg nebo 30 mg / kg. Tyto dávky se následně upravují, je -li to nutné, každé tři až šest měsíců na základě reakce pacienta.
Exjade je třeba užívat každý den, nejlépe ve stejnou dobu, na prázdný žaludek (nejméně 30 minut před jídlem). Počet tablet každé síly, které tvoří dávku, se vypočítá na základě tělesné hmotnosti pacienta. Tablety se rozpustí smícháním ve sklenici vody nebo ovocné šťávy, dokud se nezíská suspenze, kterou pacient může vypít.
Jak přípravek Exjade působí?
Když pacienti dostávají opakované transfuze k léčbě anémie, transfuzované červené krvinky přinášejí do těla železo. Tělo však nemá přirozený způsob, jak odstranit přebytečné železo, které má proto tendenci se hromadit a časem může poškodit důležité orgány, jako je srdce nebo játra. Účinná látka přípravku Exjade, deferasirox, je „chelátor železa“. To znamená, že se váže na železo přítomné v těle a vytváří sloučeninu, nazývanou „chelát“, kterou může tělo vylučovat hlavně stolicí. To pomáhá napravit přetížení železa a zabránit poškození nadbytečným železem.
Jak byl přípravek Exjade zkoumán?
Účinky přípravku Exjade byly nejprve zkoumány na experimentálních modelech a poté na lidech. Hlavní studie účinnosti srovnávala přípravek Exjade s deferoxaminem u 591 pacientů s beta thalassemia major (přibližně polovina z nich byla mladší 16 let a 56 let byla mladší šesti let). Ve studii byli lékař i pacient Důvodem je, že zatímco přípravek Exjade se podává perorálně, deferoxamin se užívá jako infuze pod kůži (velmi pomalá injekce pod kůži) přes noc. Účinnost byla měřena sledováním hladin železa v játrech před a po roce léčby léky.
Další studie zkoumala účinnost přípravku Exjade u 184 pacientů, kteří nemohli být léčeni deferoxaminem, včetně pacientů s beta thalassemia major a jinými typy anémie.
Jaký přínos přípravku Exjade byl prokázán v průběhu studií?
Na konci hlavní studie prokázalo dostatečnou odpověď na léčbu 53% pacientů, kteří dostávali přípravek Exjade, ve srovnání s 66% pacientů léčených deferoxaminem. To znamená, že přípravek Exjade nemusel být tak účinný jako srovnávací léčivý přípravek. Nicméně, když vezmeme v úvahu 381 pacientů, kteří měli na začátku studie obzvláště vysoké hladiny železa v játrech a kteří dostávali srovnatelné množství Exjade nebo deferoxaminu, byly oba léky účinné. V této studii byli mladší pacienti ve věku šesti let příliš mladý na to, aby dokázal bezpečnost a účinnost přípravku Exjade v této věkové skupině.
V doplňkové studii více než polovina pacientů, kteří nemohli být léčeni deferoxaminem, odpověděla na léčbu přípravkem Exjade po jednom roce, včetně pacientů ve věku od dvou do pěti let.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Exjade?
Nejčastějším vedlejším účinkem přípravku Exjade (pozorovaným u více než 1 z 10 pacientů) je zvýšení kreatininu v krvi (a popisovač problémy s ledvinami). Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Exjade je uveden v příbalové informaci.
Exjade je kontraindikován u lidí, kteří jsou přecitlivělí (alergičtí) na deferasirox nebo na jiné složky, a u osob s clearance kreatininu (míra schopnosti ledvin vylučovat kreatinin v krvi) nižší než 60 ml za minutu. Nesmí se používat v kombinaci s jinými chelátory železa.
Je velmi důležité, aby byly renální a jaterní funkce pacientů zkontrolovány krevními testy před zahájením léčby přípravkem Exjade a pravidelně během léčby tímto léčivým přípravkem. Dávka by měla být snížena nebo léčba ukončena, pokud se u pacienta objeví onemocnění ledvin nebo onemocnění jater Exjade je kontraindikován u osob se závažným onemocněním jater, protože u těchto pacientů nebyl testován.
Na základě čeho byl přípravek Exjade schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že přínosy přípravku Exjade při léčbě chronického přetížení železem v důsledku častých transfuzí krve u pacientů s beta thalassemia major převyšují jeho rizika. U pacientů, kteří dostávají méně časté transfuze, je Exjade „alternativou k deferoxaminu, pokud jej nelze použít nebo je nedostatečný“. Výbor proto doporučil udělení registrace tohoto léčivého přípravku.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného používání přípravku Exjade?
Společnost odpovědná za dodávku přípravku Exjade je povinna připravit dokumentaci pro lékaře, která bude distribuována v době uvedení na trh, aby zajistila, že si při předepisování léku uvědomí potřebu monitorovat zdraví pacienta, zejména funkce ledvin. Společnost rovněž připraví podobnou dokumentaci pro pacienty.
Další informace o Exjade
Dne 28. srpna 2006 udělila Evropská komise společnosti Novartis Europharm Limited „Registraci“ přípravku Exjade platnou v celé Evropské unii.
Souhrn stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění k přípravku Exjade je k dispozici zde.
Úplnou zkušební verzi (EPAR) přípravku Exjade získáte kliknutím sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 08-2008.
Informace o přípravku Exjade - deferasirox zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
