Co je Cerdelga - eliglustat a k čemu se používá?
Cerdelga je lék indikovaný k dlouhodobé léčbě dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1. Gaucherova choroba je vzácné dědičné onemocnění, při kterém je pozorován nedostatek enzymu nazývaného glukocerebrosidáza (také nazývaná kyselina beta-glukosidáza). normální podmínky metabolizují tuk zvaný glukosylceramid (nebo glukocerebrozid). V nepřítomnosti enzymu se tuk ukládá v těle, obvykle v játrech, slezině a kostech. Výsledkem jsou typické příznaky onemocnění: anémie (nízký počet červených krvinek), únava, sklon k tvorbě modřin a krvácení, zvětšení sleziny a jater, bolest kostí a zlomeniny. Cerdelga se používá u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, což je forma, která normálně postihuje játra, slezinu a kosti. Používá se u lidí, kteří jej metabolizují normální rychlostí (tj. U takzvaných „intermediárních“ nebo „extenzivních“ metabolizátorů) nebo pomaleji („pomalí metabolizátoři“). Protože je počet pacientů s Gaucherovou nemocí nízký, je toto onemocnění považováno za „vzácné“ a Cerdelga byla dne 4. prosince 2007 označena jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“. Cerdelga obsahuje léčivou látku eliglustat.
Jak se přípravek Cerdelga používá - eliglustat?
Cerdelga je k dispozici ve formě tobolek (84 mg), které se užívají ústy. Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis a léčbu by měl zahájit a sledovat lékař se zkušenostmi s léčbou Gaucherovy choroby. Před zahájením léčby přípravkem Cerdelga by měl být proveden test, aby se zjistilo, jak rychle je lék metabolizován v tělech pacientů (tj. Aby se zjistilo, zda jsou chudí, středně nebo intenzivně metabolizující) .Lék nesmí být podáván pacientům, kteří jej metabolizují velmi vysokou rychlostí (takzvaní „ultrarychlí metabolizátoři“) nebo osobám, jejichž schopnost metabolizovat léčivý přípravek není známa nebo u nichž rychlost metabolismu nebyla stanovena ve specifickém testu. Doporučená dávka přípravku Cerdelga je jedné kapsle dvakrát denně u pacientů s „metabolickou aktivitou v normálním rozmezí“ (středně nebo rychle metabolizující). U pacientů, jejichž tělo metabolizuje léčivo pomalu (pomalí metabolizátoři), je doporučená dávka jedna tobolka jednou denně. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Cerdelga - eliglustat funguje?
Účinná látka přípravku Cerdelga, eliglustat, působí tak, že blokuje působení enzymu podílejícího se na produkci glukosylceramidu. Jelikož akumulace této mastné látky v orgánech, jako je slezina, játra a kosti, je zodpovědná za příznaky Gaucherovy choroby typu 1 , snížení jeho produkce pomáhá omezit jeho akumulaci v těchto orgánech, které proto fungují lépe.
Jaký přínos přípravku Cerdelga - eliglustat byl prokázán v průběhu studií?
Cerdelga byla prokázána jako účinná při léčbě Gaucherovy choroby ve dvou hlavních studiích. průměrné zmenšení velikosti sleziny o 28% ve srovnání s 2% nárůstem pozorovaným u pacientů léčených placebem (léčbou neúčinným přípravkem) devět měsíců po léčbě. U pacientů léčených přípravkem Cerdelga došlo také ke zlepšení dalších příznaků onemocnění, včetně zmenšení velikosti jater a zvýšení hladiny hemoglobinu (bílkovina v červených krvinkách, která přenáší kyslík kolem těla). Účinnost přípravku Cerdelga byla také prokázána v jiné studii zahrnující 160 pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří byli dříve léčeni absentující enzymatickou substituční terapií a jejichž příznaky onemocnění byly pod Někteří pacienti byli léčeni přípravkem Cerdelga, zatímco jiní byli léčeni enzymatickou substituční terapií.Tato studie zjistila, že po jednom roce léčby zůstalo onemocnění stabilní u 85% subjektů léčených přípravkem Cerdelga ve srovnání s 94% pacientů, kteří pokračovali v substituční terapii enzymy.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Cerdelga - eliglustat?
Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Cerdelga (který může postihnout více než 1 z 10 lidí) je průjem, který postihuje přibližně 6 ze 100 pacientů. Většina nežádoucích účinků je mírná a přechodná. Úplný seznam nežádoucích účinků zjištěných u přípravku Cerdelga naleznete v příbalovém letáku leták. Cerdelga nesmí být užíván v kombinaci s určitými léky, které mohou narušovat schopnost těla rozkládat jej, protože tato interference může ovlivnit hladinu Cerdelga v krvi.Úplný seznam omezení je uveden v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Cerdelga - eliglustat schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Cerdelga převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Ukázalo se, že přípravek Cerdelga je účinný při zlepšování symptomů onemocnění. většina dříve neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, jakož i k udržení stabilního onemocnění u většiny pacientů dříve léčených enzymovou substituční terapií.Menšina pacientů (přibližně 15%), kteří jsou pacienty, kteří přešli z enzymatické substituční terapie na Cerdelga po roce léčby nereagoval optimálně. U těchto pacientů by měly být zváženy další možnosti léčby. Progrese onemocnění by měla být pravidelně sledována u všech pacientů, kteří přešli z terapie. Náhradní enzym Cerdelga Pokud jde o bezpečnost, ačkoli vedlejší účinky byly výbor CHMP převážně mírné a přechodné povahy doporučil další prozkoumání dlouhodobé bezpečnosti tohoto léčivého přípravku.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Cerdelga - eliglustat?
Aby byl Cerdelga používán co nejbezpečněji, byl vypracován plán řízení rizik. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Cerdelga přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat. Kromě toho společnost, která uvádí na trh přípravek Cerdelga, poskytne lékařům a pacientům vzdělávací materiály, které zajistí, že přípravkem Cerdelga budou léčeni pouze lidé s Gaucherovou chorobou typu 1 a že tento lék nebude používán v kombinaci s jinými léky, které mohou významně změnit jejich hladinu v krvi. Všichni pacienti, kterým je předepsán přípravek Cerdelga, obdrží výstražnou kartu. Společnost bude rovněž vést registr pacientů léčených přípravkem Cerdelga za účelem posouzení dlouhodobé bezpečnosti tohoto léčivého přípravku. Další informace lze nalézt v souhrnu plánu řízení rizik.
Více informací o Cerdelga - eliglustat
Dne 19. ledna 2015 udělila Evropská komise „rozhodnutí o registraci“ přípravku Cerdelga, platné v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem Cerdelga naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem. Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Cerdelga je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 01-2015.
Informace o Cerdelga - eliglustat zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
.jpg)
