Co je Translarna - ataluren a k čemu se používá?
Translarna je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku ataluren. Je indikován k léčbě Duchennovy svalové dystrofie u pacientů starších 5 let, kteří jsou schopni chůze. Duchennova svalová dystrofie je genetická porucha, která postupně způsobuje slabost a ztrátu svalových funkcí. Translarna se používá u malé skupiny pacientů s Duchennovou dystrofií v důsledku specifického genetického defektu (nazývaného „nesmyslná mutace“) v genu pro dystrofin. Vzhledem k tomu, že počet pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií je nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Translarna byla dne 27. května 2005 označena za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Jak se přípravek Translarna používá - ataluren?
Výdej přípravku Translarna je vázán na lékařský předpis a léčbu by měli zahájit specializovaní lékaři se zkušenostmi s léčbou svalové dystrofie Duchenne / Becker. Před zahájením léčby přípravkem Translarna by pacienti měli podstoupit krevní test, který potvrdí, že onemocnění je způsobeno nesmyslnou mutací, a proto je vhodné k léčbě přípravkem Translarna. Translarna je k dispozici ve formě granulí (100, 250 a 1 000 mg), které se užívají ústy smíchané s tekutými nebo polotuhými potravinami (jako je jogurt). Translarna se užívá třikrát denně v doporučené dávce 10 mg / kg (10 mg na kilogram tělesné hmotnosti) ráno, 10 mg / kg v poledne a 20 mg / kg večer (pro celkovou dávku 40 mg / kg). Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Translarna - ataluren působí?
Pacienti s Duchennovou svalovou dystrofií mají nedostatek dystrofinu, bílkoviny nacházející se ve svalech. Protože tento protein pomáhá chránit sval před poškozením během kontrakce a relaxace, u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií jsou svaly zraněny a postupem času ztrácejí svoji funkci. Duchennova svalová dystrofie může být způsobena řadou genetických abnormalit. Translarna se používá u pacientů, jejichž onemocnění je způsobeno přítomností určitých defektů (nazývaných nesmyslné mutace) v dystrofinovém genu, které předčasně blokují produkci normálního dystrofinového proteinu, což má za následek kratší dystrofinový protein, který není schopen správně fungovat. Translarna funguje u těchto pacientů tím, že umožňuje aparátu produkujícímu bílkoviny přítomnému v buňkách napravit defekt, aby buňky byly schopné produkovat funkční dystrofinový protein.
Jaký přínos přípravku Translarna - ataluren byl prokázán v průběhu studií?
Přípravek Translarna byl zkoumán v jedné hlavní studii zahrnující 174 pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří dokázali chodit, přičemž dvě dávky přípravku Translarna (40 mg / kg denně a 80 mg / kg denně) byly porovnávány s placebem (léčba neúčinným přípravkem) účinnosti byly změny ve vzdálenosti, kterou mohli pacienti uběhnout za šest minut po 48 týdnech léčby. Ačkoli počáteční analýza výsledků všech údajů shromážděných ze studie neodhalila žádné významné rozdíly ve vzdálenostech cestovaných pacienty léčenými přípravkem Translarna a subjekty léčenými placebem, další analýzy ukázaly, že schopnost chůze byla ve skupině léčené denně 40 mg / kg přípravku Translarna ve srovnání se skupinou s placebem: Po 48 týdnech léčby byli jedinci denně léčeni přípravkem Translarna v dávce 40 mg / kg schopni ujít v průměru o 31,3 metru více než pacienti léčeni placebem. Tento příznivý účinek nižší dávky byl také podpořen zlepšením dalších parametrů účinnosti, včetně těch, které přímo souvisejí s denními aktivitami pacientů. U vyšší dávky (80 mg / kg / den) nebylo pozorováno žádné zlepšení.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Translarna - ataluren?
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Translarna (které mohou postihnout více než 1 z 10 lidí) jsou nevolnost, zvracení a bolest hlavy. Translarna by neměla být používána současně s některými antibiotiky známými jako aminoglykosidy, pokud jsou podávány intravenózně. Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení hlášených u přípravku Translarna je uveden v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Translarna - ataluren schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Translarna převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Navzdory omezeným dostupným údajům a skutečnosti, že se nejedná o přínosy s nejvyšší dávkou 80 mg / kg za den, výbor CHMP byl toho názoru, že denní dávka 40 mg / kg přípravku Translarna zpomaluje progresi onemocnění a že bezpečnostní profil není důvodem k obavám. Výbor rovněž uznal závažnost Duchennova svalová dystrofie a neuspokojená lékařská poptávka pacientů s tímto onemocněním. Translarně bylo uděleno "" podmíněné schválení ". To znamená, že v budoucnu bude k dispozici více informací o léku, které je společnost povinna poskytnout. Evropská agentura pro léčivé přípravky každý rok posoudí dostupné nové informace a tento souhrn bude odpovídajícím způsobem aktualizován
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Translarna - ataluren
Aby byl Translarna používán co nejbezpečněji, byl vypracován plán řízení rizik. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Translarna přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat. Další informace lze nalézt v souhrnu plánu řízení rizik.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Translarna - ataluren?
Aby byl Translarna používán co nejbezpečněji, byl vypracován plán řízení rizik. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Translarna přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat. Další informace lze nalézt v souhrnu plánu řízení rizik.
Více informací o Translarna - ataluren
Dne 31. července 2014 vydala Evropská komise „Registraci“ přípravku Translarna platnou v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem Translarna naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem. Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění k přípravku Translarna je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 08-2014
Informace o společnosti Translarna - ataluren zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
