Co je Kuvan?
Kuvan je léčivý přípravek, který obsahuje účinnou látku sapropterin dihydrochlorid. Je dostupný ve formě světle žlutých rozpustných tablet (100 mg).
Na co se přípravek Kuvan používá?
Kuvan se používá k léčbě hyperfenylalaninémie (HPA, vysoké hladiny fenylalaninu v krvi) u pacientů s genetickými poruchami s nedostatkem fenylketonurie (PKU) nebo tetrahydrobiopterinu (BH4). Pacienti s těmito poruchami nedokáží přeměnit aminokyselinu. Fenylalanin (nachází se v potravinových bílkovinách ) na tyrosin (další aminokyselina). To způsobuje hromadění fenylalaninu v krvi, což může způsobit problémy s mozkem a nervovým systémem.
Přípravek Kuvan lze použít u dospělých i dětí. Kuvan je indikován k použití u dětí s HPA kvůli PKU, kterým jsou nejméně čtyři roky. Tento lék nebyl studován u dětí s HPA kvůli PKU mladším než čtyři roky. Přípravek Kuvan lze použít u dětí všech věkových kategorií s HPA kvůli nedostatku BH4.
Léčba Kuvanem by měla pokračovat pouze u pacientů, kteří na lék adekvátně reagují.
Protože je počet pacientů s HPA nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Kuvan byl dne 8. června 2004 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Kuvan používá?
Léčbu Kuvanem by měl zahájit a sledovat lékař se zkušenostmi s léčbou nedostatku PKU a BH4. Množství fenylalaninu a bílkovin ve stravě pacienta by mělo být sledováno, aby se zajistilo, že budou kontrolovány hladiny fenylalaninu v krvi a nutriční rovnováha. Kuvan je určen k dlouhodobému používání.
Dávka Kuvanu závisí na hmotnosti pacienta. Pacienti s PKU by měli začít dávkou 10 mg na kilogram tělesné hmotnosti jednou denně a pacienti s nedostatkem BH4 by měli začít dávkou 2 - 5 mg / kg jednou denně. Po jednom týdnu lze dávku upravit až na 20 mg / kg jednou denně, pokud pacient nereagoval na léčbu. Uspokojivá odpověď s "znamená snížení hladin fenylalaninu v krvi nejméně o 30% nebo na úroveň stanovenou lékařem. Pokud je tato odpověď získána po jednom měsíci, je pacient klasifikován jako„ reagující "a může pokračovat v užívání přípravku Kuvan..
Kuvan se užívá společně s jídlem každý den ve stejnou dobu, nejlépe ráno. Tablety se rozpustí ve sklenici vody, než pacient roztok vypije.U některých pacientů s nedostatkem BH4 je někdy potřeba dávku pro nejlepší účinek rozdělit na dvě nebo tři dávky během dne. Kuvan by měl být používán s opatrností u pacientů starších 65 let a u pacientů s problémy s játry nebo ledvinami.
Jak přípravek Kuvan působí?
Vysoké hladiny fenylalaninu v krvi jsou způsobeny problémem s přeměnou fenylalaninu na tyrosin enzymem "fenylalaninhydroxyláza". Pacienti s PKU mají defektní verzi enzymu a pacienti s nedostatkem BH4 mají nízké hladiny BH4. A „kofaktor“, který slouží ke správné funkci enzymu. Kuvanova aktivní složka, sapropterin dihydrochlorid, je syntetickou kopií BH4. V PKU působí zvýšením aktivity defektního enzymu a při nedostatku BH4 nahrazuje kofaktor. To pomáhá obnovit schopnost enzymu převádět fenylalanin na tyrosin, což snižuje hladinu fenylalaninu v krvi.
Jak byl přípravek Kuvan zkoumán?
Účinky společnosti Kuvan byly nejprve testovány na experimentálních modelech a poté na lidech.
Pro léčbu pacientů s PKU byl přípravek Kuvan zkoumán ve dvou hlavních studiích porovnávajících přípravek Kuvan s placebem. Všichni pacienti, kteří se účastnili studií, vykázali odpověď na první osmidenní kúru Kuvanem, ale před zahájením studií strávili alespoň jeden týden bez léku.
První studie zahrnovala 89 pacientů ve věku osm let a starších, kteří nedodržovali přísnou dietu. Hlavním měřítkem účinnosti bylo snížení hladin fenylalaninu v krvi po dobu šesti týdnů.
Druhá studie zahrnovala 46 dětí ve věku od čtyř do 12 let, které držely dietu s kontrolovanou hladinou fenylalaninu. Od třetího týdne terapie byla dieta upravována každé dva týdny na základě hladin fenylalaninu v krvi. Hlavním měřítkem účinnosti byla změna v množství fenylalaninu, které by děti mohly přijímat potravou, a současně udržovat fenylalanin v krvi na požadovaných úrovních. Studie trvala 10 týdnů.
Pro léčbu pacientů s deficitem BH4 společnost předložila výsledky tří studií dostupných v publikované literatuře o sapropterin dihydrochloridu. Jedna z těchto studií zahrnovala 16 pacientů léčených v průměru 15,5 měsíce.
Jaký přínos přípravku Kuvan byl prokázán v průběhu studií?
V léčbě PKU byl Kuvan účinnější než placebo. V první studii byly hladiny fenylalaninu v krvi na začátku studie kolem 867 "mikromolů na litr". Normální hladiny jsou kolem 60 mikromolů na litr u lidí bez PKU.Po šesti týdnech se hladiny fenylalaninu snížily o 236 mikromolů na litr u pacientů užívajících přípravek Kuvan a zvýšily se o 3 mikromoly na litr u pacientů užívajících placebo. Ve druhé studii by děti užívající Kuvan mohly po 10 týdnech jídla dostat každý den v průměru o 17,5 mg více fenylalaninu na kilogram tělesné hmotnosti ve srovnání s 3,3 mg více u dětí užívajících placebo.
Ve studiích pacientů s nedostatkem BH4 vykazovali pacienti při užívání sapropterin dihydrochloridu zlepšení hladiny fenylalaninu v krvi a dalších markerů onemocnění.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Kuvan?
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Kuvan (pozorovanými u více než 1 z 10 pacientů) jsou bolesti hlavy a rýma (rýma). Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Kuvan je uveden v příbalové informaci.
Přípravek Kuvan nesmějí užívat osoby, které mohou být přecitlivělé (alergické) na sapropterin dihydrochlorid nebo na kteroukoli jinou látku.
Na základě čeho byl přípravek Kuvan schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Kuvan při léčbě HPA u dospělých a pediatrických pacientů s nedostatkem PKU a BH4, kteří reagovali na tuto léčbu, převyšují jeho rizika. oprávnění pro Kuvan.
Další informace o společnosti Kuvan:
Dne 2. prosince 2008 udělila Evropská komise společnosti Merck KGaA „Registraci“ pro společnost Kuvan platnou v celé Evropské unii.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro Kuvan klikněte zde.
Chcete -li získat plnou verzi zprávy EPAR společnosti Kuvan, klikněte sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 10-2008.
Informace o Kuvan - sapropterin dihydrochloride zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
