Co je Ferriprox?
Ferriprox je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku deferipron. Je dostupný ve formě bílých tablet ve tvaru tobolek (500 mg) a jako perorální roztok (100 mg / ml).
Na co se přípravek Ferriprox používá?
Ferriprox je indikován k léčbě akumulace železa (nadbytek železa v těle) u pacientů s thalassemia major. Jedná se o dědičné onemocnění, při kterém pacienti nejsou schopni produkovat dostatek hemoglobinu, bílkoviny v červených krvinkách, která přenáší kyslík po celém těle. Ferriprox se používá, pokud je léčba deferoxaminem (standardní terapie akumulace železa) kontraindikována nebo nedostatečná.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Ferriprox používá?
Léčbu přípravkem Ferriprox by měl zahájit a udržovat lékař se zkušenostmi s léčbou pacientů s talasemií.
Celková denní dávka přípravku Ferriprox je 75–100 mg na kilogram tělesné hmotnosti, rozdělená do tří samostatných dávek. Pokud se používají tablety, počet tablet pro každou dávku by se měl vypočítat zaokrouhlením na polovinu tablety. Pokud používáte perorální roztok, dávka by měla být zaokrouhlena na 2,5 ml. Například pacient vážící 70 kg bude muset třikrát denně užít tři a půl tablety nebo 17,5 ml perorálního roztoku. Dávky vyšší než 100 mg / kg denně se nedoporučují kvůli potenciálnímu zvýšenému riziku nežádoucích účinků.
Pacienti užívající přípravek Ferriprox nebo pečovatelé by měli dostat memorandum, které by pacientovi připomnělo, jak bezpečně lék užívat.
Jak přípravek Ferriprox působí?
Pacienti s thalassemia major musí podstupovat časté krevní transfuze. Když pacienti dostávají opakované transfuze, transfuzované červené krvinky přivádějí do těla železo, které však nemá přirozený způsob, jak odstranit přebytečné železo, které má proto tendenci se hromadit. Časem může přebytečné železo poškodit důležité orgány, jako je srdce nebo játra. Aktivní složka přípravku Ferriprox, deferipron, je „chelátor železa“. To znamená, že se váže na železo v těle za vzniku sloučeniny. vylučuje se z těla, hlavně močí, a v menší míře stolicí. To pomáhá napravit přetížení železa a zabránit poškození nadbytečným železem.
Jak byl přípravek Ferriprox zkoumán?
Ferriprox byl původně zkoumán ve třech studiích zahrnujících 247 pacientů starších 10 let s thalassemií major. V hlavní studii byla účinnost přípravku Ferriprox srovnávána po dobu dvou let s deferoxaminem u 71 pacientů. Studie byla „otevřená“, což znamená, že lékař a pacienti věděli, jaký lék užívají, protože přípravek Ferriprox se užívá ústy, zatímco deferoxamin se podává subkutánní infuzí (velmi pomalá injekce pod kůži) přes noc. V následující studii bylo srovnáváno střídavé užívání přípravku Ferriprox a deferoxaminu (Ferriprox podávaný každý týden po dobu pěti dnů a deferoxamin po dobu dvou dnů) u 60 pacientů s kontinuální léčbou samotným deferoxaminem (samotným) po dobu 12 měsíců.
Ve všech studiích byla hlavním měřítkem účinnosti změna hladin feritinu v krvi. Feritin je protein, který ukládá železo v těle. Hladina feritinu přítomného v krvi udává množství železa nahromaděného v těle.
Jaký přínos přípravku Ferriprox byl prokázán v průběhu studií?
V počáteční studii porovnávající přípravek Ferriprox s deferoxaminem byly průměrné sérové hladiny feritinu ve dvou léčených skupinách podobné. Průměrná koncentrace železa v játrech u pacientů léčených přípravkem Ferriprox se však zdá být vyšší než u pacientů léčených deferoxaminem.
Ve studii střídavé léčby dávkovací režim kombinující Ferriprox po dobu pěti dnů s deferoxaminem po dobu dvou dnů vykazoval stejné snížení hladin feritinu v krvi jako léčba samotným deferoxaminem. Počet pacientů účastnících se studie byl však příliš malý na to, aby bylo možné prokázat, zda je tento režim stejně účinný jako samotný deferoxamin, či nikoli.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Ferriprox?
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Ferriprox (pozorovanými u více než 1 z 10 pacientů) jsou načervenalá / hnědá moč (známka vylučování železa), nauzea, bolest břicha (bolest žaludku) a zvracení. Méně častým, ale závažným vedlejším účinkem je agranulocytóza (velmi nízké koncentrace granulocytů, typ bílých krvinek).
Přípravek Ferriprox nesmí užívat osoby, které mohou být přecitlivělé (alergické) na deferipron nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Přípravek Ferriprox by neměli používat lidé, kteří prodělali opakované epizody neutropenie (snížený počet neutrofilů, typ bílých krvinek) nebo kteří trpěli agranulocytózou. Ferriprox také nesmí být užíván s léky, které by mohly způsobit neutropenii nebo agranulocytózu. Lék by neměl být používán během těhotenství nebo kojení.
Na základě čeho byl přípravek Ferriprox schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Ferriprox v léčbě akumulace železa u pacientů s velkou talasémií jsou větší než jeho rizika, pokud je léčba deferoxaminem kontraindikována nebo nedostatečná, a proto doporučil vydání rozhodnutí o registraci přípravku Ferriprox.
Přípravek Ferriprox byl původně registrován za „výjimečných okolností“, protože vzhledem k tomu, že byl určen k léčbě vzácných onemocnění, byly v době schválení k dispozici neúplné informace o léčivém přípravku. Jelikož farmaceutická společnost poskytla požadované dodatečné informace, tento stav hlásil „výjimečný stav“. okolností “byl odstraněn 12. dubna 2002.
Další informace o přípravku Ferriprox:
Dne 25. srpna 1999 vydala Evropská komise pro přípravek Ferriprox „Registraci“ platnou v celé Evropské unii. „Registrace“ byla obnovena 25. srpna 2004 a 25. srpna 2009. Držitelem živnostenského oprávnění je Apotex Europe BV
Chcete -li získat plnou verzi zprávy EPAR společnosti Ferriprox, klikněte sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 08-2009.
Informace o přípravku Ferriprox - deferiprone zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
