Co je Aldurazyme?
Aldurazyme je infuzní roztok (kapající), který obsahuje léčivou látku laronidázu.
Na co se přípravek Aldurazyme používá?
Aldurazyme je indikován u pacientů s potvrzenou diagnózou mukopolysacharidózy I (MPS-I; deficit α-L-iduronidázy) k léčbě neneurologických (nesouvisejících s mozkem nebo nervem) projevů onemocnění. MPS I je vzácné dědičné onemocnění, při kterém je hladina enzymatické aktivity α-L-iduronidázy mnohem nižší než obvykle. V důsledku toho nedochází k degradaci určitých látek (glykosaminoglykanů), které se hromadí ve většině tělesných orgánů a poškozují je. Neneurologickými projevy MPS I může být zvětšení jater, ztuhlost kloubů vedoucí k potížím s pohybem, snížený objem plic, srdeční choroby a oční choroby. Protože je počet pacientů s MPS nízký, je toto onemocnění považováno za „vzácné“ a Aldurazyme byl dne 14. února 2001 označen za léčivý přípravek pro vzácná onemocnění. Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Aldurazyme používá?
Léčba přípravkem Aldurazyme by měla být pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou pacientů s MPS I nebo jinými dědičnými metabolickými chorobami. Aldurazyme musí být podáván v nemocnicích nebo na klinikách, kde je k dispozici resuscitační zařízení a před infuzí lze podat další léky, aby se zabránilo alergickým reakcím.Aldurazyme se podává jednou týdně jako intravenózní infuze a je indikován k dlouhodobé terapii.
Jak přípravek Aldurazyme působí?
Léčivá látka v přípravku Aldurazyme, laronidáza, je kopií lidského enzymu α-L-iduronidázy. Vyrábí se metodou známou jako „technologie rekombinantní DNA“: enzym je tvořen buňkou, do které je vložen gen (DNA), který je schopen produkovat laronidázu, která se používá jako „enzymatická substituční terapie“, to znamená, že nahrazuje chybějící enzym u pacientů s MPS I. Příznaky MPS I jsou tak kontrolovány, s následným zlepšením kvality života pacientů .
Jak byl přípravek Aldurazyme zkoumán?
Přípravek Aldurazyme byl srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) u 45 pacientů ve věku od 5 let s potvrzenou diagnózou mukopolysacharidózy I (MPS-I). Hlavním měřítkem účinnosti byla vynucená vitální kapacita (CVF, míra účinnosti plic) a vzdálenost, kterou mohou pacienti chodit po dobu šesti minut. Tyto hodnoty byly měřeny před a po 26 týdnech terapie. Poté studie pokračovala až čtyři roky a všichni pacienti byli léčeni přípravkem Aldurazyme. Přípravek Aldurazyme byl studován u 20 dětí mladších pěti let, kterým byl podáván přípravek Aldurazyme po dobu jednoho roku. Studie se zaměřila především na bezpečnost léku, ale také měřila jeho schopnost snižovat hladiny GAG v moči a velikost jater.
Jaký přínos přípravku Aldurazyme byl prokázán v průběhu studií?
Studie ukázala, že Aldurazyme zlepšil jak vynucenou vitální kapacitu (CVF), tak schopnost chůze pacientů po 26 týdnech a že účinek byl zachován po dobu až čtyř let.U dětí mladších pěti let Aldurazyme snížil hladiny glykosaminoglykanu v moči přibližně o 60%a polovina léčených dětí měla na konci studie játra normální velikosti.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Aldurazyme?
Většina nežádoucích účinků pozorovaných u přípravku Aldurazyme jsou reakce způsobené spíše infuzí než samotným lékem. Některé z nich jsou závažné, ale počet nežádoucích účinků se postupem času snižuje. Nejčastější nežádoucí účinky přípravku Aldurazyme pozorované u starších pacientů po pět let (více než jeden z deseti pacientů) je bolest hlavy, nevolnost, bolest břicha (bolest žaludku), vyrážka, artropatie (degenerace kloubů), artralgie (bolest kloubů), bolest zad, bolest končetin (rukou a nohou), zrudnutí , pyrexie (horečka) a reakce v místě infuze.U pacientů mladších pěti let jsou nejčastějšími vedlejšími účinky zvýšený krevní tlak, snížená saturace kyslíkem (měřítko účinnosti plicních funkcí), tachykardie (zvýšená srdeční frekvence), pyrexie a zimnice. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Aldurazyme je uveden v příbalové informaci.U pacientů užívajících přípravek Aldurazyme se často vytvářejí protilátky (bílkoviny produkované v reakci na tento lék), ale účinek, který tyto protilátky mohou mít, není dosud zcela znám. Na bezpečnost a účinnost Aldurazyme nesmí užívat lidé, kteří mohou mít závažné alergické reakce (jako je anafylaktická reakce) na laronidázu nebo jiné složky.
Na základě čeho byl přípravek Aldurazyme schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přípravek Aldurazyme poskytuje účinnou kontrolu symptomů MPS I. Výbor rozhodl, že přínosy přípravku Aldurazyme převyšují jeho rizika pro dlouhodobou enzymatickou substituční terapii u pacientů. S potvrzenou diagnózou MPS I. Výbor doporučil, aby bylo léčivému přípravku uděleno „rozhodnutí o registraci“. Přípravek Aldurazyme byl registrován „za výjimečných okolností“, což znamená, že jelikož se používá k léčbě vzácné choroby, nebylo možné získat podrobnější informace o tomto léčivém přípravku. Evropská léková agentura každoročně kontroluje nové dostupné informace a v případě potřeby aktualizuje tento souhrn.
Jaké informace o přípravku Aldurazyme stále čekají?
Společnost, která vyrábí přípravek Aldurazyme, bude sledovat pacienty užívající lék na reakce na infuzi a vývoj protilátek.
Jiná informace:
Dne 10. června 2003 vydala Evropská komise společnosti Genzyme Europe B.V. „Registrace“ přípravku Aldurazyme, platná v celé Evropské unii. „Registrace“ byla obnovena dne 10. června 2008. Souhrnné stanovisko Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění k přípravku Aldurazyme naleznete zde. Plnou verzi programu Aldurazyme naleznete zde. EPAR, klikněte prosím tady.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 06-2009.
Informace o Aldurazyme - laronidase zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
.jpg)
