Co je Cystadrops - merkaptamin a k čemu se používá?
Cystadrops je oční (oční) lék používaný u pacientů od 2 let s cystinózou. Cystinóza je dědičné onemocnění charakterizované „akumulací“ v těle přírodní látky zvané cystin, která způsobuje tvorbu škodlivých krystalů zejména v ledvinách a rohovce (průhledná membrána, která tvoří přední část oka). Cystadrops je používá se ke snížení akumulace krystalů cystinu v rohovce.
Protože je počet pacientů s cystinózou nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Cystadrops byl dne 7. listopadu 2008 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Cystadrops obsahuje léčivou látku merkaptamin (také známý jako cysteamin)
Jak se přípravek Cystadrops - Mercaptamin používá?
Výdej přípravku Cystadrops je vázán na lékařský předpis. Léčba by měla být zahájena pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou cystinózy.
Cystadrops je k dispozici ve formě očních kapek. Doporučená dávka je 1 kapka do každého oka 4krát denně během bdění. Dávku může lékař postupně snižovat na 1 kapku denně na základě výsledků oftalmologických vyšetření. Léčba by neměla být na dlouhou dobu ukončena.
Další informace naleznete v příbalové informaci
Jak přípravek Cystadrops - Mercaptamin funguje?
Poškození způsobené akumulací krystalů cystinu v buňkách rohovky může způsobit vážné problémy se zrakem. Účinná látka přípravku Cystadrops, merkaptamin, reaguje s cystinem, rozpouští jej a vytváří látky, které lze z buněk vyloučit. Při aplikaci do oka se sníží množství cystinu přítomného v buňkách rohovky a omezí se poškození oka.
Jaký přínos přípravku Cystadrops - Mercaptamin byl prokázán v průběhu studií?
Cystadrops byl porovnáván s jiným méně koncentrovaným roztokem očních kapek na bázi merkaptaminu v jedné hlavní studii zahrnující 32 pacientů od 2 let s cystinózou. Hlavní míra účinnosti byla založena na redukci krystalů cystinu rohovky pozorované pod mikroskopem a kvantifikované pomocí skóre nazývané IVCM mezi 0 a 28 (kde 0 odpovídalo „nepřítomnosti krystalů). Na začátku studie měli pacienti v obou skupinách průměrné skóre 10.
Cystadrops byl účinnější než komparátor při redukci rohovkových krystalů cystinu po 3 měsících léčby: u pacientů léčených přípravkem Cystadrops bylo skóre IVCM sníženo o 4,6 bodu, zatímco u pacientů léčených srovnávacím lékem bylo sníženo o 0,5 bodu. Terapie Cystadrops také pomohla snížit fotofobii (pocit nepohodlí v oku spojený s vystavením jasnému světlu).
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Cystadrops - Mercaptamin?
Nejčastější nežádoucí účinky přípravku Cystadrops (které mohou postihnout více než 1 z 10 lidí) souvisejí s okem a zahrnují bolest, svědění a podráždění očí, zvýšené slzení, rozmazané vidění a hyperémii (zarudnutí) oka. Obvykle mírné nebo střední v intenzitě a nejsou dlouhodobé.
Úplný seznam omezení a vedlejších účinků hlášených u přípravku Cystadrops je uveden v příbalové informaci
Na základě čeho byl přípravek Cystadrops - Mercaptamin schválen?
Oční kapky na bázi merkaptaminu vyráběné lokálně v lékárnách nebo nemocnicích se již mnoho let používají k léčbě očních symptomů cystinózy. Studie dále ukázala, že Cystadrops je účinný při redukci krystalů cystinu rohovky. Tento lék také zlepšil další příznaky cystinózy, jako je fotofobie. Pokud jde o bezpečnost, vedlejší účinky postihující oko, i když jsou velmi časté, jsou obvykle zvládnutelné.
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Cystadrops převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Cystadrops - Mercaptamin?
Doporučení a opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat, aby byl přípravek Cystadrops používán bezpečně a účinně, byla uvedena v souhrnu údajů o přípravku a příbalové informaci.
Více informací o přípravku Cystadrops - Mercaptamin
Úplnou verzi zprávy EPAR Cystadrops naleznete na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Cystadrops naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Cystadrops je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informace o přípravku Cystadrops - Mercaptamin zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
