Co je Fabrazyme?
Fabrazyme je infuzní roztok do žíly (kapání do žíly), který obsahuje léčivou látku agalsidázu beta.
Na co se přípravek Fabrazyme používá?
Fabrazyme se používá k léčbě pacientů s Fabryho chorobou, vzácným dědičným stavem. Pacienti trpící tímto onemocněním mají nedostatek enzymu zvaného alfa-galaktosidáza A. Tento enzym normálně štěpí lipidový globotriaosylceramid (GL-3). Pokud je tento enzym nedostatečný, GL-3 nelze rozložit a hromadí se v těle. tělesné buňky, například ledvinové buňky.
Pacienti s tímto onemocněním mají širokou škálu symptomů, mezi které patří závažná onemocnění, jako je selhání ledvin, srdeční problémy a mrtvice.
Vzhledem k malému počtu pacientů s tímto onemocněním byl považován za „vzácný“ a dne 8. srpna 2000 byl přípravek Fabrazyme označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Fabrazyme používá?
Pouze lékař se zkušenostmi s léčbou pacientů s Fabryho nemocí nebo jinými dědičnými metabolickými poruchami může předepsat přípravek Fabrazyme. Dávka přípravku Fabrazyme je 1 mg na kilogram tělesné hmotnosti, podávaná jednou za dva týdny formou intravenózní infuze. Počáteční rychlost infuze by neměla překročit 0,25 mg za minutu (15 mg za hodinu), aby se snížilo riziko reakcí souvisejících s infuzí. V následujících infuzích je možné postupně zvyšovat rychlost infuze. Jedna studie zkoumala přípravek Fabrazyme podávaný dětem a dospěla k závěru, že tento lék lze podávat dětem ve věku 8 až 16 let ve stejné dávce. Pacienti s těžkým poškozením ledvin mohou reagovat méně na léčbu. Fabrazyme je určen k dlouhodobému užívání.
Jak přípravek Fabrazyme působí?
Fabrazyme umožňuje implementovat enzymatickou substituční terapii. Tento typ terapie poskytuje pacientům enzym, který jim chybí. Fabrazyme má nahradit enzym alfa-galaktosidázu A, který lidem s Fabryho nemocí chybí. Účinnou látkou přípravku Fabrazyme je agalsidáza beta, kopie lidské formy enzymu produkovaného metodou známou jako „technologie rekombinantní DNA“: enzym je produkován buňkou, do které byl vložen gen (DNA). Což umožňuje Tento náhradní enzym podporuje rozklad GL-3 a brání jeho akumulaci v pacientových buňkách.
Jak byl přípravek Fabrazyme zkoumán?
Byly předloženy tři klinické studie zahrnující 73 dospělých pacientů. V hlavní studii byl přípravek Fabrazyme srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) u 58 pacientů, přičemž byl měřen účinek léčiva na clearance GL-3 z ledvinových buněk.
Účinnost přípravku Fabrazyme byla rovněž zkoumána u 16 dětí ve věku od 8 do 16 let s Fabryho nemocí.
Jaký přínos přípravku Fabrazyme byl prokázán v průběhu studií?
V hlavní studii Fabrazyme po 20 týdnech léčby velmi významně a téměř úplně eliminoval GL-3 z ledvinových buněk. 69% pacientů léčených přípravkem Fabrazyme mělo nejlepší hladiny clearance lipidů ve srovnání s žádnými účinky pozorovanými ve skupině s placebem. To by mohlo vést ke zlepšení symptomů nebo ke stabilizaci onemocnění.
Snížení hladin GL-3 v krvi bylo také pozorováno u dětí léčených přípravkem Fabrazyme, přičemž všechny děti dosáhly normálních hladin po 20 týdnech léčby. Kromě toho došlo ke zlepšení symptomů a kvality života dětí.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Fabrazyme?
Během studií byly nejběžnější vedlejší účinky (u více než jednoho z 10 pacientů) přípravku Fabrazyme způsobeny spíše infuzí než samotným lékem. Nejčastějšími reakcemi byla horečka a zimnice. Dalšími běžnými vedlejšími účinky byly: bolest hlavy, parestézie ( abnormální pocity, jako je brnění a píchání), nevolnost, zvracení, zarudnutí a pocit chladu.Následné nežádoucí účinky zaznamenané u dětí byly podobné jako u dospělých.Úplný seznam všech nežádoucích účinků hlášených u přípravku Fabrazyme je uveden v příbalovém letáku. leták.
U pacientů užívajících přípravek Fabrazyme se mohou vytvořit protilátky (proteiny produkované v reakci na přípravek Fabrazyme, které mohou ovlivnit léčbu).
Přípravek Fabrazyme nesmějí užívat osoby, které mohou být přecitlivělé (alergické) na agalsidázu beta nebo jiné složky léčivého přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Fabrazyme schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) usoudil, že u pacientů s Fabryho nemocí může léčba přípravkem Fabrazyme přinést dlouhodobý klinický přínos. Výbor CHMP usoudil, že přínosy přípravku Fabrazyme převyšují jeho rizika pro dlouhodobou enzymatickou substituční terapii u pacientů s potvrzenou diagnózou Fabryho choroby, a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci tohoto léčivého přípravku.
Přípravek Fabrazyme byl původně registrován za výjimečných okolností, protože v době schválení byly k dispozici omezené údaje, protože se používá k léčbě vzácného onemocnění.
Protože výrobní společnost poskytla požadované dodatečné informace, byla podmínka týkající se „výjimečných okolností“ 6. února 2008 odstraněna.
Více informací o Fabrazyme
Dne 3. srpna 2001 vydala Evropská komise Genzyme Europe B.V. „registrace“ přípravku Fabrazyme platná v celé Evropské unii. Dne 3. srpna 2006 bylo toto povolení obnoveno.
Záznam o stavu společnosti Fabrazyme jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění je k dispozici zde.
Zde si můžete přečíst plnou verzi hodnocení (EPAR).
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 02 - 2008
Informace o beta verzi Fabrazyme - agalsidase zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
