Co je Procysbi - merkaptamin a k čemu se používá?
Procysbi je lék, který obsahuje léčivou látku merkaptamin (také známý jako cysteamin) a používá se u pacientů s nefropatickou (ledvinovou) cystinózou. Cystinóza je dědičné onemocnění, při kterém se příliš mnoho cystinu, aminokyseliny přirozeně se vyskytující v těle, hromadí v buňkách, zejména v ledvinách a očích, a poškozuje je. Protože je počet pacientů s cystinózou nízký, je toto onemocnění považováno za „vzácné“ a Procysbi byl dne 20. září 2010 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“. Procysbi je „hybridní léčivý přípravek“. „referenční léčivý přípravek“ obsahující stejnou účinnou látku, ale přípravek Procysbi je k dispozici ve složení, které umožňuje opožděné uvolňování účinné látky v těle. Referenčním léčivým přípravkem pro přípravek Procysbi je přípravek Cystagon.
Jak se přípravek Procysbi používá - merkaptamin?
Výdej přípravku Procysbi je vázán na lékařský předpis a léčba by měla být zahájena pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou cystinózy. Procysbi je k dispozici ve formě gastrorezistentních tobolek (25 a 75 mg). Gastrorezistentní znamená, že obsah kapslí prochází žaludkem, aniž by se rozpadl, dokud se nedostane do střeva. Doporučená denní dávka se vypočítá na základě tělesného povrchu, v rozsahu 1,30 g na m2, rozdělených do 2 dávek podávaných každý 12 hodin ... Hladiny cystinu v bílých krvinkách (které se měří jako nmol hemycystinu na mg proteinu v bílých krvinkách) nebo alternativně koncentrace merkaptaminu v krvi by měly být monitorovány a použity k úpravě dávky, která nikdy nesmí překročit 1,95 g na m2 za den Další informace viz příbalová informace.
Jak přípravek Procysbi - Mercaptamin působí?
Účinná látka přípravku Procysbi, merkaptamin, reaguje s cystinem za vzniku další aminokyseliny, zvané cystein, a sloučeniny zvané cystein-cysteaminová sůl. Tělo je schopno tuto sůl z buněk odstranit. Množství cystinu v orgánech je tedy sníženo, a to omezuje poškození těchto orgánů.
Jaký přínos přípravku Procysbi - Mercaptamin byl prokázán v průběhu studií?
Procysbi podávaný každých 12 hodin se ukázal být přinejmenším účinný, když byl Cystagon podáván každých 6 hodin k udržení přijatelné hladiny cystinu v bílých krvinkách (méně než 1 nmol hemicystinu na mg bílkoviny v bílých krvinkách). V hlavní studii zahrnující 43 pacientů s nefropatickou cystinózou nebyl během 3týdenní léčby těmito dvěma léky významný rozdíl mezi průměrnými hladinami cystinu v bílých krvinkách. Hladiny byly 0,51 nmol / mg u přípravku Procysbi, ve srovnání s 0,44 nmol / mg u přípravku Cystagon.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Procysbi - Mercaptamin?
Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Procysbi (které mohou postihnout více než 1 z 10 lidí) jsou ztráta chuti k jídlu, zvracení, nevolnost (malátnost), průjem, letargie (nedostatek energie) a pyrexie (horečka). Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Procysbi je uveden v příbalové informaci.Procysbi by neměly používat osoby s přecitlivělostí (alergií) na jakoukoli formu merkaptaminu na kteroukoli jinou složku přípravku nebo na penicilamin. používá se u žen, které kojí.
Na základě čeho byl přípravek Procysbi - Mercaptamin schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Procysbi převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Výbor CHMP poznamenal, že přípravek Procysbi byl prokázán jako účinný. Cystagon při udržování přijatelné hladiny cystinu v bílých krvinkách.Výbor rovněž usoudil, že u gastrorezistentní formulace se vzhledem k jejímu méně častému podávání očekává zvýšení souladu s léčbou a kvality života pacientů s ohledem na její bezpečnost, výbor CHMP usoudil, že bezpečnostní profil merkaptaminu je dobře zavedený a očekává se, že přípravek Procysbi bude mít podobnou bezpečnost jako referenční léčivý přípravek.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Procysbi - Mercaptamin?
Byl vypracován plán řízení rizik, který má zajistit, aby byl přípravek Procysbi používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Procysbi přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat.
Kromě toho společnost, která uvádí na trh přípravek Procysbi, poskytne všem potenciálním předepisujícím léčivým přípravkům vzdělávací materiály obsahující důležité bezpečnostní informace včetně rizika, že je léčivý přípravek škodlivý pro nenarozené dítě.
Další informace o přípravku Procysbi - Mercaptamin
Dne 06.09.2013 Evropská komise vydala "Registraci" přípravku Procysbi platnou v celé Evropské unii. Plnou verzi zprávy EPAR Procysbi naleznete na webových stránkách agentury: ema.Europa.eu / Find medicine / Human medicines / European veřejné hodnotící zprávy Další informace o terapii Procysbi naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka. Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Procysbi je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 09-2013.
Informace o přípravku Procysbi - Mercaptamin zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
