Co je CYSTAGON?
CYSTAGON je léčivo, které obsahuje jako účinnou látku cysteamin. Dodává se ve formě kapslí (50 a 150 mg).
K čemu se přípravek CYSTAGON používá?
CYSTAGON se používá k léčbě pacientů s nefropatickou (ledvinovou) cystinózou. Cystinóza je vzácné dědičné onemocnění způsobené hromaděním cystinu v některých buňkách, které jim brání v normálním fungování. Toto nahromadění způsobuje problémy s ledvinami a šíří se do dalších částí těla, včetně očí, některých žláz (štítná žláza, slinivka, gonády), centrálního nervového systému, svalů a jater. Onemocnění se projevuje růstovými obtížemi.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek CYSTAGON používá?
Léčba přípravkem CYSTAGON by měla být zahájena pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou cystinózy.
K úpravě dávkování léčiva je třeba změřit hladiny cystinu v leukocytech.
Pro děti do 12 let je doporučená dávka 1,30 g / m2 / den rozdělena do čtyř dávek
každý den.
U pacientů starších 12 let a hmotnosti nad 50 kilogramů se doporučuje dávka 2 g / den rozdělená do čtyř denních dávek. Počáteční dávky by měly odpovídat 1/4 - 1/6 zamýšlených konečných dávek. Počáteční dávky by měly být postupně zvyšovány v průběhu 4-6 týdnů.
Jak přípravek CYSTAGON funguje?
CYSTAGON reaguje s cystinem za vzniku cysteinu a smíšeného disulfidu cysteaminu a cystinu.
Tento smíšený disulfid je poté extrahován z buněk transportním systémem jiné aminokyseliny (lysinu). Množství cystinu v orgánech je sníženo, což omezuje poškození.
Jak byl přípravek CYSTAGON zkoumán?
CYSTAGON byl testován ve třech klinických studiích zahrnujících 234 pacientů během dvanáctiletého období. Studie zahrnovaly děti a nedávno přijaly nové pacienty, ve kterých byly testovány dvě různé dávky. Protože se jedná o velmi závažný stav, nebylo možné z etických důvodů přímo porovnávat CYSTAGON s placebem. Místo toho bylo srovnání provedeno na skupině pacientů léčených placebem, jako součást jiné nesouvisející studie. Studie se zaměřily na funkci ledvin a míru přežití a růstu pacientů.
Jaký přínos přípravku CYSTAGON byl prokázán v průběhu studií?
Tyto tři studie ukázaly, že CYSTAGON oddaluje onemocnění ledvin a potřebu dialýzy nebo transplantace ledvin, pokud léčbu zahájí v mladém věku lidé s dobrou funkcí ledvin. Droga také zlepšuje přežití a rychlost růstu u dětí, které ji užívají.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem CYSTAGON?
Nejběžnější vedlejší účinky přípravku CYSTAGON se týkají především trávicího systému.
Nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky (vyskytujícími se u více než jednoho z 10 pacientů) jsou: anorexie (ztráta chuti k jídlu), nauzea, zvracení, průjem, letargie a pyrexie (horečka). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem CYSTAGON je uveden v příbalové informaci.
CYSTAGON by neměly užívat osoby, které mohou být přecitlivělé (alergické) na cysteamin, na jiné složky léčivého přípravku nebo na penicilamin. CYSTAGON by neměl být podáván kojícím ženám nebo těhotným nebo podezřelým z těhotenství (zejména během prvních tří měsíců), pokud to není nezbytně nutné.
Na základě čeho byl přípravek CYSTAGON schválen?
Cystinóza je vzácné a smrtelné onemocnění a CYSTAGON je považován za užitečný lék
nemá alternativu. Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) usoudil, že přínosy přípravku CYSTAGON převyšují jeho rizika, a doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci tohoto přípravku.
CYSTAGON byl registrován za výjimečných okolností, protože, jak se používá
k léčbě vzácných onemocnění nebylo možné v době schválení získat podrobnější informace o tomto léčivém přípravku. Jelikož výrobce poskytl požadované dodatečné informace, výjimečné okolnosti zanikly dne 17. dubna 2007.
Více informací o CYSTAGONU
Dne 23. června 1997 udělila Evropská komise společnosti Orphan Europe „rozhodnutí o registraci“ platné v celé Evropské unii pro přípravek CYSTAGON, které bylo obnoveno 23. června 2002 a 23. června 2007.
Plnou verzi hodnocení (EPAR) naleznete zde.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 06-2007
Informace o CYSTAGON - cysteamine zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
