Co je Elaprase?
Elaprase je koncentrát pro infuzní roztok, který obsahuje léčivou látku idursulfázu.
Na co se přípravek Elaprase používá?
Elaprase se používá k léčbě pacientů s Hunterovým syndromem a je určen k dlouhodobému užívání.
Hunterův syndrom, také nazývaný mukopolysacharidóza II, je vzácné dědičné onemocnění, které postihuje hlavně muže. Pacienti s touto poruchou neprodukují enzym zvaný iduronát-2-sulfatáza, který se používá k rozkladu látek zvaných glykosaminoglykany (GAG) v těle. Výsledkem je, že GAG se postupně hromadí ve většině orgánů těchto pacientů a poškozují je To způsobuje celou řadu symptomů, zejména potíže s dýcháním a potíže s chůzí. Bez léčby jsou tyto příznaky v průběhu času stále závažnější.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s Hunterovým syndromem je malý, je toto onemocnění považováno za vzácné a Elaprase byl dne 11. prosince 2001 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Elaprase používá?
Elaprase se podává každý týden jako intravenózní infuze (kapání do žíly). Dávka pro dospělé, děti a dospívající je 0,5 mg / kg tělesné hmotnosti. Příslušnou dávku přípravku Elaprase je třeba před infuzí zředit fyziologickým roztokem.
Infuze by měla trvat 3 hodiny, které lze postupně snížit na 1 hodinu za předpokladu, že pacient na infuzi nezaznamená žádné reakce (vyrážka, svědění, horečka, bolest hlavy, hypertenze nebo zarudnutí).
Jak přípravek Elaprase působí?
Léčivá látka v přípravku Elaprase, idursulfáza, je kopií lidského enzymu iduronát-2-sulfatázy. A
vyrábí se metodou známou jako „technologie rekombinantní DNA“: enzym je vyroben lidskou buňkou, do které byl vložen gen (DNA), který ji umožňuje produkovat enzym. Idursulfáza nahrazuje chybějící nebo nedostatečný enzym u pacientů s Hunterovým syndromem. Poskytnutí enzymu může zlepšit nebo kontrolovat příznaky onemocnění.
Jak byl přípravek Elaprase zkoumán?
Účinky přípravku Elaprase byly nejprve zkoumány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech.
Hlavní studie přípravku Elaprase se zúčastnilo 96 pacientů mužského pohlaví ve věku 5 až 31 let a účinnost léku byla srovnávána s placebem (neúčinným přípravkem) .Hlavními měřítky účinnosti byly funkce plic („nucená vitální kapacita“, maximální množství vzduchu že je pacient schopen vydechnout) a vzdálenost, kterou mohou pacienti ujít za 6 minut, která měří společné účinky onemocnění na srdce, plíce, klouby a další orgány Tato opatření byla provedena před léčbou a po 52 týdnech léčby .
Jaký přínos přípravku Elaprase byl prokázán v průběhu studií?
Studie ukázala, že přípravek Elaprase zlepšuje jak plicní funkce, tak schopnost chůze pacientů. Po 52 týdnech mohli pacienti léčení přípravkem Elaprase ujít 43,3 m za 6 minut, zatímco pacienti léčeni placebem pouze 8,2 m. Tento lék také přinesl zlepšení plicních funkcí, zatímco u pacientů léčených placebem bylo pozorováno mírné zhoršení.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Elaprase?
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Elaprase (pozorovanými u více než jednoho z 10 pacientů) jsou reakce související s infuzí, jako jsou kožní reakce (vyrážka nebo svědění), pyrexie (horečka), bolest hlavy, hypertenze (vysoký krevní tlak) a otok místo infuze. Další velmi časté nežádoucí účinky byly dyspepsie (pálení žáhy) a bolest na hrudi. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených u přípravku Elaprase je uveden v příbalové informaci.
Přípravek Elaprase nesmí užívat osoby s přecitlivělostí (alergií) na idursulfázu nebo na jiné složky přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Elaprase schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že zlepšení ukázaná ve studii, přestože jsou mírná, představují klinický přínos v léčbě
Hunter rozhodl, že přínosy přípravku Elaprase převyšují jeho rizika při dlouhodobé léčbě pacientů s Hunterovým syndromem, a doporučil, aby přípravku Elaprase bylo uděleno rozhodnutí o registraci.
Přípravek Elaprase byl registrován za „výjimečných okolností“, protože Hunterův syndrom je vzácné onemocnění a nebylo možné získat podrobnější informace o tomto léčivém přípravku. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA) každoročně posoudí všechny nové dostupné informace a v případě potřeby bude tento souhrn aktualizován.
Jaké informace o přípravku Elaprase stále čekají?
Společnost, která přípravek Elaprase vyrábí, se bude zabývat dlouhodobými účinky tohoto léčivého přípravku a bude zjišťovat, zda stimuluje organismus k tvorbě protilátek (speciálních proteinů) proti tomuto léčivému přípravku. Společnost se rovněž zaměří na účinnost léčivého přípravku u pacientů mladších 5 let. A bude vyšetřovat, aby zjistil jakékoli účinky na plíce, srdce nebo cévy.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného používání přípravku Elaprase?
Společnost, která přípravek Elaprase vyrábí, bude sledovat bezpečnost léčivého přípravku pomocí „dlouhodobého průzkumu pacientů s Hunterovým syndromem, který bude zahrnovat“ analýzu účinků léku u pacientek a studii, která určí, zda může být přípravek bezpečně používán. v bezpečí v domovech pacientů.
Další informace o přípravku Elaprase:
Dne 8. ledna 2007 udělila Evropská komise společnosti Shire Human Genetic Therapies AB „Registraci“ přípravku Elaprase platnou v celé Evropské unii.
Chcete -li zaregistrovat status sirotka Elaprase, klikněte sem.
Chcete -li získat plnou verzi zprávy EPAR společnosti Elaprase, klikněte sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 11-2006.
Informace o Elaprase - idursulfase zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné.Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
