Co je Pheburane - fenylbutyrát sodný a k čemu se používá?
Pheburane je léčivý přípravek, který obsahuje účinnou látku fenylbutyrát sodný. Používá se k léčbě pacientů s poruchami spojenými s cyklem močoviny, kteří nejsou schopni eliminovat zbytky dusíku z těla, protože jim chybí některé enzymy, které se běžně nacházejí v játrech. V těle se nacházejí zbytky dusíku ve formě amoniaku, který je toxický, když se hromadí, zejména v mozku.Feburan se používá u pacientů, kteří postrádají jeden nebo více následujících enzymů: karbamylfosfátsyntetázu, ornitin -transkarbamylázu nebo argininosukcinátsyntetázu. Může být použit u pacientů s následujícími formami onemocnění:
- "časný nástup" onemocnění u pacientů, kteří vykazují úplný nedostatek jednoho nebo více těchto enzymů během prvních měsíců života;
- Onemocnění s pozdním nástupem u pacientů, kteří vykazují částečný nedostatek jednoho nebo více těchto enzymů po věku jednoho měsíce a měli vysoké hladiny amoniaku, které ovlivňovaly mozkovou aktivitu.
Pheburane je hybridní lék. To znamená, že je podobný „referenčnímu léčivému přípravku“, který obsahuje stejnou účinnou látku, ale zrna pheburanu jsou k dispozici v nižší síle a obsahují různé pomocné látky (neaktivní složky), které zakrývají nepříjemnou chuť účinné látky. Referenčním léčivým přípravkem pro Pheburane je Ammonaps.
Jak se používá Pheburane - fenylbutyrát sodný?
Pheburane je k dispozici v granulích (483 mg / g). Lze jej získat pouze na lékařský předpis; léčba by měla být pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou pacientů s poruchami cyklu močoviny. Aby se omezil příjem dusíku, musí být pheburan spárován s dietou s nízkým obsahem bílkovin. Denní dávka Pheburanu je individuálně upravována pro každého pacienta a závisí na pacientově dietě, výšce a hmotnosti.Pro stanovení přesné denní dávky jsou nutné pravidelné krevní testy. Denní dávku Pheburanu je třeba rozdělit na stejná množství a podávat s každým jídlem. Granule lze posypat jídlem bezprostředně před polknutím nebo vložit do úst a ihned polknout nápojem. Pheburane může být dlouhodobou léčbou. pacient má úspěšnou transplantaci jater.
Jak funguje Pheburane - fenylbutyrát sodný?
Každý protein nese do těla dusík; dusík se poté transformuje na amoniak. Pacienti s poruchami cyklu močoviny nemohou amoniak z těla vyloučit, takže může dosáhnout vysokých hladin, což může způsobit vážné problémy, včetně postižení, poranění mozku a smrti. Účinná látka přípravku Pheburane, fenylbutyrát sodný, se v těle transformuje na látku zvanou fenylacetát. Fenylacetát se kombinuje s aminokyselinou glutaminem, která obsahuje dusík, za vzniku látky, kterou lze z těla vyloučit ledvinami. To umožňuje snížení hladiny dusíku v těle a snížení množství produkovaného amoniaku.
Jak byl přípravek Pheburane - fenylbutyrát sodný zkoumán?
Studie pacientů byly omezeny na důkazy prokazující, že Pheburane je bioekvivalentní s referenčním léčivým přípravkem zvaným Ammonaps. Dvě léčiva jsou bioekvivalentní, pokud v těle produkují stejné hladiny účinné látky.
Jaké jsou přínosy a rizika přípravku Pheburane - fenylbutyrát sodný?
Vzhledem k tomu, že Pheburane je hybridní léčivý přípravek, který je bioekvivalentní s referenčním léčivým přípravkem, předpokládá se, že přínosy a rizika jsou stejné jako u referenčního léčivého přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Pheburane - natrium -fenylbutyrát schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že bylo prokázáno, že pheburan má srovnatelnou kvalitu a je bioekvivalentní s přípravkem Ammonaps.Proto výbor CHMP usoudil, že stejně jako v případě přípravku Ammonaps jsou přínosy větší než rizik a doporučuje schválit používání pheburanu v EU.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Pheburane - fenylbutyrát sodný?
Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Pheburane byly přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci i pacienti.
Více informací o Pheburane - fenylbutyrátu sodném
Dne 31. července 2013 vydala Evropská komise „rozhodnutí o registraci“ přípravku Pheburane platné v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem Pheburane naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 08-2013.
Informace o pheburanu - natrium -fenylbutyrátu zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
