Co je Myozyme?
Myozyme se dodává ve formě prášku, z něhož se připravuje infuzní roztok (kapání do žíly). Tento léčivý přípravek obsahuje léčivou látku alglukosidázu alfa.
Na co se přípravek Myozyme používá?
Myozyme se používá k léčbě pacientů s Pompeho nemocí, vzácným dědičným onemocněním. U pacientů s tímto onemocněním je pozorován nedostatek enzymu zvaného alfa-glukosidáza. Tento enzym normálně přeměňuje glykogen (sacharid) na glukózu. Pokud tento enzym chybí, glykogen se hromadí v některých tkáních, zejména v srdci a ve svalech, včetně bránice (hlavního dýchacího svalu pod plícemi). Postupná akumulace glykogenu způsobuje různé příznaky a symptomy, včetně zvětšení srdce, obtíží s dýcháním a svalové slabosti. Toto onemocnění se může objevit při narození, ale i později. Pro tuto formu s pozdním nástupem nejsou výhody přípravku Myozyme prokázány.
Protože je počet pacientů s Pompeho nemocí malý, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Myozyme byl dne 14. února 2001 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Myozyme používá?
Na používání tohoto léčivého přípravku by měl dohlížet lékař se zkušenostmi s léčbou Pompeho choroby nebo jiných dědičných chorob stejného typu.
Myozyme se používá jako infuze 20 mg na kilogram tělesné hmotnosti, podávaná jednou za dva týdny. Počáteční rychlost infuze je 1 mg / kg za hodinu s postupným zvyšováním o 2 mg / kg / hodinu každých 30 minut, dokud není dosaženo maximální rychlosti 7 mg / kg / hodinu. Myozyme lze podávat dětem, mladistvým, dospělým a starším lidem.
Jak přípravek Myozyme působí?
Myozyme je enzymatická substituční terapie, což je terapie, která slouží k tomu, aby pacientům poskytl enzym, který jim chybí.Myozyme se používá k nahrazení lidského enzymu alfa-glukosidázy, který u lidí s Pompeho nemocí chybí. Účinná látka v přípravku Myozyme, alglucosidase alfa, je kopií lidského enzymu vyrobeného metodou nazývanou „technologie DNA. Rekombinantní“: Enzym je produkován buňkou, do které byl zaveden gen (DNA), který mu umožňuje produkovat tento enzym.Tento náhradní enzym podporuje degradaci glykogenu a brání jeho akumulaci v buňkách.
Jak byl přípravek Myozyme zkoumán?
Přípravek Myozyme byl zkoumán ve dvou hlavních studiích zahrnujících celkem 39 kojenců a dětí s Pompeho chorobou. Tito pacienti byli porovnáni s „historickou srovnávací skupinou“ pacientů s Pompeho nemocí, kteří nepodstoupili léčbu a neúčastnili se studií. Hlavními ukazateli účinnosti byl počet přeživších pacientů a počet pacientů, kteří nepotřebovali respirátor.
Jiné studie zkoumaly účinek přípravku Myozyme u 15 pacientů s pozdním nástupem onemocnění.
Jaký přínos přípravku Myozyme byl prokázán v průběhu studií?
V první hlavní studii zahrnující děti mladší 6 měsíců bylo všech 18 pacientů léčených přípravkem Myozyme naživu ve věku 18 měsíců a 15 z nich nepotřebovalo ventilaci, zatímco naživu byl pouze jeden ze 42 pacientů ve srovnávací skupině historik ve věku 18 měsíců. Výsledky byly potvrzeny další studií, která byla provedena na dětech ve věku od šesti měsíců do tří a půl let.
U onemocnění s pozdním nástupem byl účinek přípravku Myozyme variabilní a obtížněji měřitelný.U tohoto typu onemocnění studie neprokázaly jasný přínos.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Myozyme?
Během studií byly nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Myozyme (více než 1 z 10 pacientů) tachykardie (zvýšená srdeční frekvence), zrudnutí (zarudnutí), kašel, tachypnoe (zvýšená frekvence dýchání), zvracení, kopřivka (svědivá vyrážka), vyrážka (vyrážka), pyrexie (horečka) a snížená saturace kyslíkem (snížení hladiny kyslíku v krvi). Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Myozyme je uveden v příbalové informaci.
U pacientů užívajících přípravek Myozyme se mohou vytvořit protilátky (proteiny produkované v reakci na přípravek Myozyme). Účinek těchto protilátek na bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme není dosud jasný.
Přípravek Myozyme by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na alglukosidázu alfa nebo jiné složky léčivého přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Myozyme schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Myozyme převyšují jeho rizika při dlouhodobé substituční léčbě enzymy u pacientů s potvrzenou diagnózou Pompeho choroby (nedostatek alfa-glukosidázy). Výbor doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Myozyme.
Jaké informace o přípravku Myozyme stále čekají?
Společnost bude nadále studovat účinek přípravku Myozyme u pacientů s pozdní formou onemocnění.
Opatření přijatá k zajištění bezpečného používání přípravku Myozyme
Společnost, která přípravek Myozyme vyrábí, zavádí plán, který zajistí bezpečné používání léku, a to zejména sledováním vývoje protilátek u pacientů léčených přípravkem Myozyme, zřízením registru všech osob s Pompeho nemocí a zajištěním informovanosti lékařů pacientů možné reakce pacienta na infuzi.
Další informace o Myozyme
Dne 29. března 2006 vydala Evropská komise Genzyme Europe B.V. „rozhodnutí o registraci“ přípravku Myozyme platné v celé Evropské unii.
Klikněte zde a zaregistrujte Myozyme jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění.
Chcete -li získat plnou verzi zprávy EPAR Myozyme, klikněte sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 11-2008.
Informace o přípravku Myozyme - alglucosidase alfa zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
