Co je Orphacol - kyselina cholová a k čemu se používá?
Orphacol je lék obsahující kyselinu cholovou, látku obsaženou ve žluči, která se používá k trávení tuků. Orphacol je indikován k léčbě dospělých a dětí od jednoho měsíce věku, kteří nejsou schopni produkovat žluč z důvodu „genetické abnormality. Používá se u pacientů, kteří nemají dostatečné množství dvou specifických jaterních enzymů (3β-hydroxy-Δ5 -C27-steroid oxidoreduktáza nebo 3-oxo-A4-steroid-5β-reduktáza). "Kyselina cholová. Pokud je nedostatek těchto primárních žlučových kyselin nedostatečný, tělo produkuje abnormální žlučové kyseliny, které mohou poškodit játra, což vede k závažnému selhání jater. Jelikož počet pacientů s vrozenými chybami syntézy primární žlučové kyseliny je nízký, je nemoc považována za „ vzácný “a Orphacol byl dne 18. prosince 2002 označen jako„ léčivý přípravek pro vzácná onemocnění “.
Jak se přípravek Orphacol používá - kyselina cholová?
Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis a léčbu přípravkem Orphacol by měl zahájit a sledovat lékař, který se specializuje na onemocnění jater. Orphacol je k dispozici ve formě tobolek a měl by se užívat přibližně ve stejnou dobu každý den s jídlem. Denní dávka je mezi 5 a 15 mg na kg tělesné hmotnosti, upravená pro každého pacienta podle stavu žlučových kyselin, počínaje od minimální denní dávky 50 mg až po maximální dávku 500 mg. U dětí, které nemohou polykat tobolky , jejich obsah lze přidat do lahvového mléka nebo ovocné šťávy.Pokud se funkce jater do tří měsíců nezlepší, je třeba léčbu ukončit.
Jak přípravek Orphacol - Cholic acid funguje?
Kyselina cholová je hlavní primární žlučovou kyselinou produkovanou játry. Kyselina cholová obsažená v přípravku Orphacol nahrazuje kyselinu cholovou, kterou by mělo tělo pacienta produkovat. Pomáhá to snížit produkci abnormálních žlučových kyselin a podporuje normální aktivitu žluči v trávicím systému, což zmírňuje příznaky stavu.
Jaký přínos přípravku Orphacol - Cholic acid byl prokázán v průběhu studií?
Jelikož je kyselina cholová známá látka a její použití při těchto nedostatcích enzymů je dobře zavedeno, žadatel předložil údaje z vědecké literatury. Žadatel předložil údaje z vědecké literatury shromážděné u 49 pacientů s vrozenými chybami syntézy primárních žlučových kyselin (38 pacientů s nedostatkem 3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreduktázy a 11 pacientů s nedostatkem 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reduktázy). Poté porovnal účinky na 28 subjektů léčených kyselinou cholovou ve srovnání s účinky na pacienti léčeni různými žlučovými kyselinami nebo nepodstupující žádnou substituční terapii. Z vědecké literatury vyplynulo, že léčba kyselinou cholovou snižuje u pacientů množství abnormálních žlučových kyselin, obnovuje normální funkce jater a přispívá k oddálení nebo prevenci nutnosti transplantace jater .
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Orphacol - Cholic acid?
Nežádoucí účinky pozorované u přípravku Orphacol jsou průjem, svědění, zvýšené transaminázy (jaterní enzymy) a někdy i žlučové kameny, ačkoli jejich četnost nelze spolehlivě odhadnout z omezených dostupných údajů. Přípravek Orphacol nesmí užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na kyselinu cholovou nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Přípravek nesmí používat pacienti, kteří užívají fenobarbital, lék používaný k léčbě epilepsie.
Na základě čeho byl přípravek Orphacol - Cholic schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) poznamenal, že použití kyseliny cholové při léčbě vrozených chyb syntézy primární žlučové kyseliny je v lékařské praxi dobře zavedené a dobře zdokumentované ve vědecké literatuře, přestože počet zdokumentovaných případů je nízká kvůli vzácnosti stavu. Rozhodl proto, že přínosy přípravku Orphacol převyšují jeho rizika, a doporučil, aby mu bylo uděleno „rozhodnutí o registraci“ tohoto léčivého přípravku. Orphacol byl registrován za „výjimečných okolností“, protože kvůli vzácnosti onemocnění nebylo možné získat úplné informace o přípravku Orphacol. Evropská agentura pro léčivé přípravky každý rok posoudí dostupné nové informace a tento souhrn bude odpovídajícím způsobem aktualizován.
Jaké informace se stále čekají na přípravek Orphacol - Cholic acid?
Jelikož byl přípravek Orphacol registrován za výjimečných okolností, společnost, která přípravek Orphacol uvádí na trh, vytvoří databázi pacientů léčených přípravkem Orphacol za účelem sledování bezpečnosti a účinnosti léčby a bude výsledky předkládat výboru CHMP v pravidelných a konkrétních intervalech.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Orphacol - Cholic acid?
Byl vypracován plán řízení rizik, který zajistí, aby byl přípravek Orphacol používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Orphacol přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat. Společnost, která přípravek Orphacol vyrábí, rovněž poskytne lékařům ve všech členských státech, které si přejí předepsat přípravek Orphacol, dokumentaci obsahující literaturu o přípravku a informace týkající se správné diagnózy těchto stavů, rizik vedlejších účinků a správného používání léku.
Více informací o Orphacol - Cholic acid
Dne 12. září 2013 udělila Evropská komise „Registraci“ přípravku Orphacol platnou v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem Orphacol naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem. Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Orphacol je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 09-2013.
Informace o přípravku Orphacol - Cholic acid zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
