Co je Ammonaps?
Ammonaps je léčivý přípravek obsahující jako účinnou látku fenylbutyrát sodný, dostupný v
ve formě bílých oválných tablet (500 mg) nebo granulí (940 mg / g).
K čemu se Ammonaps používá?
Ammonaps se používá k léčbě pacientů s poruchami cyklu močoviny.U těchto pacientů není tělo schopno vylučovat zbytky dusíku, protože mu chybí určité enzymy obvykle obsažené v játrech. V těle jsou zbytky dusíku přítomny ve formě amoniaku, látky, která je zvláště toxická pro mozek. Ammonaps je indikován u pacientů s nedostatkem jednoho nebo více následujících enzymů: karbamylfosfátsyntetázy, ornithin -transkarbamylázy nebo arginosukcin -syntetázy.
Tento lék lze podat pacientům, jejichž porucha má následující vlastnosti:
• časný novorozenecký nástup (celkový nedostatek jednoho nebo více výše uvedených enzymů, ke kterému dochází v prvním měsíci života);
• pozdní nástup (částečný nedostatek enzymů vyskytující se po prvním měsíci života) u lidí, kteří utrpěli poškození mozku způsobené vysokou hladinou amoniaku.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Ammonaps používá?
Léčba přípravkem Ammonaps by měla být pod dohledem lékaře se zkušenostmi s péčí o pacienty s poruchami cyklu močoviny.
Ammonaps se používá jako doplněk jiné léčby ve spojení se speciálním dietním režimem s nízkým obsahem bílkovin zaměřeným na snížení příjmu dusíku Denní dávka přípravku Ammonaps se liší podle pacientů a podle diety, tělesné hmotnosti a tělesné hmotnosti. K určení přesné denní dávky jsou proto nutné pravidelné krevní testy. Denní dávka přípravku Ammonaps by měla být rozdělena rovnoměrně mezi jídla. Tablety jsou pro dospělé a děti, zatímco granule jsou pro kojence a pro pacienty, kteří nejsou schopni polykat tablety Granule se smíchají s jídlem nebo nápojem bezprostředně před příjmem nebo se rozpustí ve vodě před podáním hadičkou z břicha nebo nosu do žaludku.
Ammonaps je dlouhodobá léčba, dokud pacient úspěšně nepodstoupí operaci transplantace jater.
Jak přípravek Ammonaps funguje?
Dusík se do těla zavádí prostřednictvím bílkovin obsažených v potravě, poté se transformuje na amoniak. U pacientů s poruchami cyklu močoviny není tělo schopno eliminovat amoniak přítomný v těle, který se v něm proto hromadí. Tato akumulace způsobuje vážné důsledky, jako je postižení, poškození mozku a smrt. Ammonaps, fenylbutyrát sodný, je tělem transformován na látku zvanou fenylacetát. Fenylacetát se kombinuje s glutaminem, aminokyselinou, která obsahuje dusík, za vzniku látky, kterou lze z těla vyloučit ledvinami. Tím se sníží tvorba dusíku, čímž se sníží množství amoniaku produkovaného tělem.
Jak byl přípravek Ammonaps zkoumán?
Tento léčivý přípravek byl studován u 82 pacientů s poruchami cyklu močoviny, kteří byli léčeni přípravkem Ammonaps a kteří dosud nebyli léčeni touto poruchou. Ammonaps nebyl srovnáván s žádnou jinou léčbou. Hlavním měřítkem účinnosti bylo přežití, přestože studie rovněž vzala v úvahu počet epizod hyperamonémie (intervaly vyznačené velmi vysokými hladinami amoniaku v krvi), kognitivní vývoj (tj. rozvoj schopnosti přemýšlet, učit se a pamatovat si), růst a hladiny amoniaku a glutamin v krvi.
Jaký přínos přípravku Ammonaps byl prokázán v průběhu studií?
Celková míra přežití byla u novorozenců léčených přípravkem Ammonaps přibližně 80%. Naopak neléčení novorozenci obvykle umírají během prvního roku života. Byla vyšší Včasná diagnostika a okamžitá léčba jsou důležité pro snížení rizika invalidity.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Ammonaps?
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Ammonaps (pozorovanými u více než 1 z 10 pacientů) je amenorea (bez menstruačního cyklu) nebo nepravidelné menstruační cykly, ačkoli se to týká pouze pacientek v plodném věku. Mezi další časté nežádoucí účinky patří zhoršená funkce ledvin a abnormální počet krvinek (červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky). Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Ammonaps je uveden v příbalové informaci.
Přípravek Ammonaps nesmějí užívat osoby, které mohou být přecitlivělé (alergické) na fenylbutyrát sodný nebo na jiné složky přípravku. Tento léčivý přípravek by neměl být podáván během těhotenství nebo kojení.
Na základě čeho byl přípravek Ammonaps schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) poznamenal, že poruchy cyklu močoviny jsou závažným onemocněním, pro které je k dispozici jen málo léčebných postupů.
Bylo prokázáno, že Ammonaps brání nadměrnému hromadění amoniaku v krvi. Navzdory omezeným dostupným informacím výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Ammonaps převyšují jeho rizika jako doplňkové terapie při chronické léčbě poruch cyklu močoviny, a proto doporučil jeho registraci.
Ammonaps byl schválen za „výjimečných okolností“, protože v době schválení byly k dispozici omezené informace, protože byly určeny k léčbě vzácné choroby. Jelikož společnost poskytla požadované dodatečné informace, bylo toto omezení 6. července 2004 staženo. za výjimečných okolností “.
Další informace o přípravku Ammonaps:
Dne 8. prosince 1999 Evropská komise vydala „Registraci“ přípravku Ammonaps platnou v celé Evropské unii. Registrace byla obnovena dne 8. prosince 2004 a 8. prosince 2009. Držitelem rozhodnutí o registraci je švédská společnost Orphan International AB. Chcete -li získat plnou verzi zprávy EPAR Ammonaps, klikněte sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 12-2009
Informace o přípravku Ammonaps - fenylbutyrát sodný zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
