Co je Carbaglu?
Carbaglu je lék, který obsahuje léčivou látku zvanou kyselina karglumová. Je k dispozici jako dispergovatelná tableta. "Dispergovatelný" znamená, že tablety lze dispergovat (smíchat) ve vodě.
Na co se přípravek Carbaglu používá?
Carbaglu je předepsán k léčbě hyperamonémie (vysoké hladiny amoniaku v krvi) u pacientů, kterým chybí enzym zvaný N-acetylglutamát syntáza (NAGS). Tento enzym normálně pomáhá metabolizovat amoniak. Pokud enzym není přítomen, amoniak nelze rozložit a hromadí se v krvi. Je to extrémně vzácné onemocnění. U pacientů s vážným celkovým nedostatkem NAGS se krátce po porodu rychle vyvinou vysoké koncentrace amoniaku v krvi. U pacientů s částečným nedostatkem NAGS (mírnější forma onemocnění) se mohou projevit příznaky onemocnění kdykoli v životě po stresové události, jako je infekce nebo virové onemocnění.
Vzhledem k nízkému počtu pacientů s nedostatkem NAGS byl Carbaglu dne 18. října 2000 označen za léčivý přípravek pro vzácná onemocnění.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Carbaglu používá?
Léčba přípravkem Carbaglu by měla začít pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou metabolických poruch. Léčba může začít již první den života. Počáteční denní dávka by měla být 100 mg na kilogram tělesné hmotnosti, ale v případě potřeby lze použít až 250 mg / kg. Dávku pak bude nutné upravit tak, aby byla zachována normální hladina amoniaku v krvi; denní dávky jsou obvykle mezi 10 mg / kg a 100 mg / kg. Tablety musí být před podáním pacientovi dispergovány (smíchány) v malé dávce vody. Lze je snadno rozdělit na dvě stejné poloviny. Lék by měl být podáván po celý život pacienta.
Jak přípravek Carbaglu působí?
Lidé s nedostatkem NAGS nejsou schopni rozbít a eliminovat amoniak. Když k tomu dojde, amoniak se hromadí v krvi, která je toxická pro tělo a zejména pro mozek. Carbaglu má velmi podobnou strukturu. S N-acetylglutamátem, který aktivuje enzym schopný rozkládat amoniak. Carbaglu proto podporuje rozklad amoniaku, snižuje koncentrace amoniaku v krvi a jeho toxické účinky.
Jak byl přípravek Carbaglu zkoumán?
Přípravek Carbaglu byl zkoumán u 20 pacientů, z nichž 12 trpělo nedostatkem NAGS a bylo léčeno v průměru přibližně tři roky. Dalších osm pacientů bylo léčeno pro hyperamonémii z jiných příčin. Společnost rovněž předložila informace z publikací o dalších čtyřech pacientech léčených účinnou látkou v přípravku Carbaglu.
Jaký přínos přípravku Carbaglu byl prokázán v průběhu studií?
Léčba přípravkem Carbaglu vedla u většiny pacientů k normalizaci hladin amoniaku. Pacienti užívající přípravek Carbaglu zůstali stabilní, aniž by museli dodržovat dietní omezení nebo užívat jiné léky.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Carbaglu?
Nejčastějším nežádoucím účinkem pozorovaným u přípravku Carbaglu (pozorovaným u 1 až 10 pacientů ze 100) je zvýšené pocení. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Carbaglu je uveden v příbalové informaci.
Přípravek Carbaglu nesmí užívat osoby s přecitlivělostí (alergií) na kyselinu karglumovou nebo na kteroukoli jinou složku přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Carbaglu schválen?
Nedostatek NAGS je vzácné závažné onemocnění s potenciálně devastujícími důsledky, pro které neexistuje žádná jiná podobná léčba. Na základě omezených informací o účinnosti a bezpečnosti tohoto léčivého přípravku dospěl Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) k závěru, že přípravek Carbaglu je účinný při normalizaci hladin amoniaku v krvi. Výbor rozhodl, že přínosy přípravku Carbaglu jsou větší než rizika při léčbě hyperamonémie způsobené nedostatkem NAGS, a proto doporučil vydat rozhodnutí o registraci přípravku Carbaglu.
Carbaglu byl původně registrován za „výjimečných okolností“, protože nebylo možné získat komplexní informace o léčivém přípravku, protože byl určen pro pacienty se vzácným onemocněním. Protože společnost poskytla požadované dodatečné informace, omezení „za výjimečných okolností“ padlo 26. června 2006.
Více informací o Carbaglu
Dne 24. ledna 2003 udělila Evropská komise společnosti Orphan Europe „Registraci“ přípravku Carbaglu platnou v celé Evropské unii. „Registrace“ byla obnovena dne 24. ledna 2008.
Chcete -li zaregistrovat Carbaglu jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění, klikněte sem.
Chcete -li získat plnou verzi zprávy EPAR společnosti Carbaglu, klikněte sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 04-2008.
Informace o kyselině carbaglu - karglumové zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
