Léky k léčbě cystické fibrózy

Definice

Cystická fibróza je závažné dědičné onemocnění, při kterém dochází k poruše exokrinních žláz, jejichž sekrece je nadměrně bohatá na hustý hlen; hojnost a hustota hlenu brání fyziologickému odtoku sekrece, a tím vytváří vážné překážky žlázy.

exokrinní žlázy jsou zodpovědné za vylévání jejich sekrece, mezi které patří: slinivka, potní žlázy, slinné, střevní a bronchiální žlázy.

Příčiny

Cystická fibróza je způsobena vadou genu CFTCR, zodpovědného za změnu proteinu, který reguluje transport chloru přes membrány exokrinních žláz. Cystická fibróza je smrtelné onemocnění s autozomálně recesivním přenosem, ke kterému dochází výlučně homozygotní.

Příznaky

Cystická fibróza je charakterizována převážně střevními a bronchiálními příznaky; navíc u postižených pacientů existuje sklon k infekcím, stejně jako snížení plodnosti způsobené zvýšením viskozity cervikálního hlenu. Mezi další příznaky související s onemocněním patří: halitóza, hlen, cirhóza jater, křeče v břiše, zažívací a dýchací potíže, úbytek na váze, bolesti svalů, horečka, faryngitida, ztráta chuti k jídlu, nevolnost, steatorea, kašel, zvracení.

Informace o cystické fibróze - léky na cystickou fibrózu nemají nahradit přímý vztah mezi zdravotníkem a pacientem. Než začnete užívat cystickou fibrózu - léky k léčbě cystické fibrózy, vždy se poraďte se svým lékařem a / nebo specialistou.

Léky

Hrozná a smrtelná nemoc, cystická fibróza, je zdaleka nejběžnější geneticky přenosnou nemocí mezi bělošskou populací; protože se jedná o dědičný stav, neexistují žádné léčebné postupy, které by mohly zvrátit nemoc. Navzdory tomu, co bylo řečeno, jsou pacienti s cystickou fibrózou léčeni léky a dalšími terapeutickými pomůckami zaměřenými na snížení symptomů a prevenci komplikací; může být zapotřebí cílená léčba ke zlepšení absorpce živin a vitamínů.
Pacienti s cystickou fibrózou bývají podvyživení; z tohoto důvodu se doporučuje dodržovat vyváženou stravu (určenou jako dietu) se správným množstvím kalorií.
Jak již bylo zmíněno, pacienti s cystickou fibrózou zaznamenávají větší sklon k infekcím a často si stěžují na respirační poruchy; Abychom se s těmito problémy vyrovnali, je nezbytné užívat antibiotika, a to jak k prevenci, tak k léčbě bakteriálních infekcí. Dekongestující léky jsou užitečné k tomu, aby pacientovi lépe dýchaly; pokud to nestačí, mohou pacienti s cystickou fibrózou potřebovat doplnění kyslíku, prostřednictvím speciální masky umístěné nad nosem a ústy.
V závažných případech může cystická fibróza poškodit několik orgánů; k léčbě poškození může být pacient podroben „chirurgické resekci nebo transplantaci orgánu“ (plíce / játra).

Níže jsou uvedeny třídy léků nejpoužívanějších v terapii proti cystické fibróze a některé příklady farmakologických specialit; je na lékaři, aby pro pacienta vybral nejvhodnější účinnou látku a dávkování na základě závažnosti onemocnění, zdravotního stavu pacienta a jeho reakce na léčbu:

Antibiotika: indikována k prevenci nebo léčbě bakteriálních urážek v souvislosti s cystickou fibrózou: obecně je v tomto případě orientační dávka pro podání antibiotika přibližně dvojnásobná ve srovnání s běžnými bakteriálními infekcemi a délka léčby musí trvat nejméně 2 týdny V každém případě musí být způsob podání a načasování stanoven lékařem na základě hlášeného poškození a příslušného patogenu.

Amikacin (např. Chemacin, Mikan, Likacin): lék patří do třídy aminoglykosidů. Určeno k léčbě infekcí Pseudomonas aeruginosa u pacientů s cystickou fibrózou; dávka musí být přizpůsobena podle koncentrace v séru; obecně užívejte až 35 mg / kg, jednou denně intravenózní infuzí, v jednom podání nebo v rozdělených dávkách každých 6-8 hodin.
Azithromycin: Jedná se o makrolidové antibiotikum používané v terapii k léčbě infekcí Pseudomonas aeruginosa u dětí s cystickou fibrózou: orientačně užívejte 250 mg účinné látky obden, tři dny v týdnu (pondělí, středa, pátek) u pacientů s hmotností 25-40 kg. Pokud vaše dítě váží více než 40 kg, užijte dvojnásobnou dávku, jak je popsáno výše. Pokud pacient dávku netoleruje, snižte podávání na dvakrát týdně. Poraďte se se svým lékařem.
Aztreonam (např. Cayston): terapie tímto antibiotikem zahrnuje podání dávky 75 mg pomocí nebulizace po dobu 2–3 minut (speciálním nástrojem); podávání opakujte 3krát denně po dobu 28 dnů. U udržovací dávky opakujte léčbu v 28denních cyklech, po nichž následuje další 28denní přestávka. Toto antibiotikum, indikované u dospělých i dětí, je zvláště účinné proti infekcím způsobeným P. aeruginosa v kontextu cystické fibrózy.
Tobramycin (např. Tobi Podhaler): lék patří do třídy aminoglykosidů. V případě bakteriálních infekcí u pacientů s cystickou fibrózou se doporučuje užívat lék intravenózně v dávce 5-10 mg / kg ve 2–4 rozdělených dávkách; alternativně užívejte 10-15 mg / kg denně ve 3-4 rozdělených dávkách. Dále je možné podávat léčivo v "jedné dávce po dobu 24 hodin" (7-15 mg / kg denně). Pokračujte v léčbě po dobu 14–21 dnů, v závislosti na povaze a závažnosti infekce. Lék lze podávat také nazálně pomocí speciálního nebulizátoru: 300 mg po dobu 15 minut, dvakrát denně, po dobu 28 dnů. Udržovací dávka zahrnuje podávání lék po dobu 4 týdnů, po kterém následují další 4 týdny suspenze. U kojenců s cystickou fibrózou užívejte přibližně 2,5–3,3 mg / kg každých 6–8 hodin; u kojenců s cystickou fibrózou starších 5 let sprejujte 40–80 mg léku 2–3krát denně. U postižených dětí ve věku 6 až 18 let podávejte dávku jako dospělí, nejlépe nazálně. Poraďte se s lékařem.

Bronchodilatátory a mukolytika: Pacienti s cystickou fibrózou si často stěžují na dýchací potíže způsobené nahromaděním hlenu v plicích a průduškách. Podávání bronchodilatačních a mukolytických léků může zlepšit a usnadnit respirační kapacitu.

Dornase alfa (např. Pulmozyme): indikován k léčbě respiračních poruch u pacientů s cystickou fibrózou starších než 5 let. Lék je k dispozici jako roztok pro rozprašování (1 ampule obsahuje 2,5 mg účinné látky). Jedná se o lidský rekombinantní protein produkovaný metodami genetického inženýrství. Orientačně užívejte 2,5 mg účinné látky jednou denně pomocí speciálního nebulizátoru. Někteří pacienti vyžadují dvě podání denně. Doporučená dávka je stejná. Pro dospělé i děti .
Acetylcystein (např. Fluimucil, Altersol, Mucisol, Solmucol): lék se používá v terapii, protože snižuje viskozitu hlenu; navíc je díky svým antioxidačním vlastnostem indikován ke snížení lokálního zánětu a prevenci poškození tkáně.Léčivo je dostupné v tabletách nebo tekutých roztocích, které se užívají orálně v orientační dávce 400-600 mg denně, nebo prostřednictvím vdechnutí aerosolem.

Poznámka:
Některé zdroje také uvádějí albuterol (podávaný ve formě nosního spreje) jako mukolytikum, užitečné ke zmírnění respiračních symptomů spojených s cystickou fibrózou. Jiní odborníci se naopak domnívají, že spojení hyperosmolárního fyziologického roztoku s mannitolem (např. Bronchitol, Osmohal) - v práškové formě k inhalaci speciálním inhalátorem - může zaručit lepší terapeutický účinek zředěním bronchiálních sekretů.
Někteří pacienti s cystickou fibrózou, kteří mají problémy s dýcháním, mohou užívat inhalační nebo orální kortikosteroidy. Volba léku, způsob podání a doba trvání léčby jsou prvky výhradně lékařské kompetence.

Trávicí enzymy: naznačují, že podporují vstřebávání a trávení některých potravin; jak víme, schopnost absorbovat živiny je u pacientů s cystickou fibrózou silně omezena a příjem trávicích enzymů podporuje trávení. Trávicí enzymy jsou důležité pro podporu asimilace více či méně složitých molekul, jako jsou bílkoviny, tuky a škroby. V důsledku toho může deficit pankreatických enzymů - velmi pravděpodobný výskyt v souvislosti s cystickou fibrózou - výrazně ohrozit aktivitu. upřednostňuje nadýmání, plynatost, bolesti a otoky břicha, průjem atd.

Pankrelipáza (např. Creon, pancrex): zahájte terapii užitím 500 jednotek / kg léčiva, orálně, během jídla. Udržovací dávka předpokládá 400 až 2500 jednotek / kg léčiva na jedno jídlo. Na každé občerstvení si dejte polovinu obvyklé dávky.
Pankreatin (např. TN pankreatin): pankreatin je heterogenní kombinace enzymů syntetizovaných slinivkou břišní, nezbytných pro podporu trávení makroživin. Suplementace pankreatinu je často nezbytná u pacientů s cystickou fibrózou.Zneužívání tohoto léku může způsobit průjem, zácpu, bolest žaludku nebo u zvláště citlivých pacientů dokonce závažné alergické reakce. Poraďte se se svým lékařem.

Vitamíny: u pacientů s cystickou fibrózou je často výrazná podvýživa spojená s nedostatkem vitamínů; ke zvládnutí tohoto problému se doporučuje doplnit dietu (možná vysokokalorickou a bohatou na soli) doplněním vitamínů.

Vitamín E (tokoferol): antioxidant par excellence, užitečný v prevenci oxidačních reakcí lipidů.
Vitamin D (např. Long Life Vitamin D, Ditervit K, Xarenel, Tridelta Norm, Dibase, Ostelin): užitečné pro absorpci vápníku v trávicím systému, mobilizaci vápníku v kostech a pro renální reabsorpci.
Vitamín K: užitečný pro podporu správné funkce některých proteinů, které tvoří kostní hmotu.
Vitamín A (např. Adisterol, Evitex, Vitalipid): Zdá se, že vitamín A má pozitivní terapeutické účinky, které zabraňují degeneraci poškození plic a působí proti oxidaci, zvláště výrazné v souvislosti s cystickou fibrózou.