Co je Zavesca?
Zavesca je léčivý přípravek obsahující účinnou látku miglustat, dostupný ve formě bílých 100 mg tobolek.
Na co se přípravek Zavesca používá?
Zavesca se používá k léčbě dvou vzácných dědičných chorob, které ovlivňují způsob, jakým tělo metabolizuje tuk. Obě onemocnění způsobují, že se v těle hromadí mastné látky (nazývané glukosfingolipidy). Zavesca se používá v následujících případech:
- dospělí s Gaucherovou chorobou typu 1 v mírných až středně těžkých formách. Pacientům, kteří jím trpí, chybí enzym (glukocerebrosidáza); tento nedostatek má za následek akumulaci typu glykosfingolipidů (nazývaných glukosylceramid) v různých částech těla, např. ve slezině, játrech, kostech. Zavesca se používá u pacientů, kteří nejsou vhodní k léčbě standardní enzymatickou substituční terapií (ERT) infuzí (kapka po kapce do žíly);
- dospělí, mladiství a děti s Niemann-Pickovou chorobou typu C, smrtelným onemocněním, při kterém se glykosfingolipidy hromadí v buňkách v mozku a dalších částech těla. Zavesca se používá k léčbě „neurologických“ symptomů onemocnění (příznaky ovlivňující mozek a nervy). Mezi tyto příznaky patří: ztráta koordinace, problémy vyplývající ze „sakadických“ (rychlých) pohybů očí, které mohou poškodit zrak, zpoždění vývoje, potíže s polykáním, zvýšený svalový tonus, záchvaty a potíže s učením.
Jelikož počet pacientů postižených těmito nemocemi je nízký, jsou považováni za „vzácné“, a proto Zavesca obdržel označení „osiřelá medicína“ 18. října 2000 pro Gaucherovu chorobu typu 1, respektive 16. října, únor 2006 pro Niemann-Pickovu chorobu typu C.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Zavesca používá?
Léčbu přípravkem Zavesca by měl zahájit a sledovat lékař se zkušenostmi s léčbou Gaucherovy choroby nebo Niemann-Pickovy choroby typu C.
Doporučená počáteční dávka pro léčbu pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 je jedna tobolka podávaná perorálně, třikrát denně. U Niemann-Pickovy choroby typu C jsou doporučené dávky pro dospělé a dospívající pacienty dvě tobolky třikrát denně. Tam
dávka se mění podle hmotnosti a výšky u dětí mladších 12 let.Zavesca lze užívat s jídlem nebo bez jídla.Zavesca je lék dlouhodobé terapie.
Dávka by měla být snížena u pacientů s problémy s ledvinami a alespoň dočasně u pacientů, u nichž se objeví průjem. Studie tohoto léku nebyly provedeny u pacientů s jaterními problémy. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (součástí zprávy EPAR).
Jak přípravek Zavesca působí?
Léčivá látka v přípravku Zavesca, miglustat, inhibuje účinek enzymu zvaného glukosylceramid syntáza. Tento enzym je součástí prvního kroku při výrobě glykosfingolipidů. Zabráněním působení enzymu může miglustat snížit produkci glykosfingolipidů v buňkách. by měl zpomalit nebo zabránit symptomům Gaucherovy choroby typu 1 a snížit příznaky Niemann-Pickovy choroby typu C.
Jak byl přípravek Zavesca zkoumán?
Účinnost přípravku Zavesca v léčbě mírné až středně závažné Gaucherovy choroby typu 1 byla studována v jedné hlavní studii zahrnující 28 pacientů, kteří nemohli nebo nechtěli podstoupit enzymatickou substituční terapii. Hlavní část studie trvala. Jeden rok; 13 z pacienti pokračovali v užívání léku další dva roky. Studie byla zaměřena na měření účinku přípravku Zavesca na objem jater a sleziny a na to, zda má nějaký vliv na krevní hodnoty, jako je koncentrace hemoglobinu (protein nacházející se v červené krvi buňky, které přenášejí kyslík kolem těla) a počty krevních destiček (složky, které se podílejí na srážení krve).
U onemocnění Niemann-Pick typu C byla účinnost přípravku Zavesca zkoumána v jedné hlavní studii zahrnující 31 pacientů, z nichž 12 bylo mladších 12 let. Studie porovnávala účinky přípravku Zavesca v kombinaci se standardní terapií (opatření používaná k úlevě od symptomy) a standardní terapií samotnou. Hlavním měřítkem účinnosti byla změna frekvence horizontálních sakadických pohybů očí u pacientů po jednom roce; studie zkoumala i další neurologické příznaky včetně schopnosti pacienta polykat a jeho intelektuálních funkcí. Někteří pacienti zůstali v léčbě po dobu až pěti a půl roku. „Byl také proveden průzkum 66 pacientů léčených přípravkem Zavesca“.
Jaký přínos přípravku Zavesca prokázal v průběhu studií?
Ve studii Gaucherovy choroby typu 1 se objem jater po roce snížil o 12% a objem sleziny o 19%. Došlo také k průměrnému zvýšení koncentrace hemoglobinu o 0,26 g na decilitr a také ke zvýšení počtu krevních destiček o 8,29 milionu na mililitr. Příznivé účinky přípravku Zavesca zůstaly v průběhu tří let nepřetržité léčby nezměněny.
Ve studii Niemann-Pickovy choroby typu C bylo zlepšení pohybů očí podobné u pacientů léčených se Zavescou i bez ní. U pacientů léčených přípravkem Zavesca však byly zaznamenány známky zlepšení schopnosti polykat a intelektuálních funkcí. Vyšetřování ukázalo, že lék stabilizoval nebo snížil stupeň zhoršení symptomů asi u tří čtvrtin pacientů.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Zavesca?
Nejčastějšími vedlejšími účinky spojenými se Zavescou (pozorovanými u více než 1 z 10 pacientů) jsou úbytek hmotnosti, třes, průjem, plynatost a bolest břicha (bolest žaludku). Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Zavesca je uveden v příbalové informaci.
Přípravek Zavesca nesmějí užívat pacienti, kteří mohou být přecitlivělí (alergičtí) na miglustat nebo na jiné složky přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Zavesca schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Zavesca při perorální léčbě mírné nebo středně závažné Gaucherovy choroby typu 1 u nevhodných dospělých pacientů převyšují její rizika. Léčeni enzymatickou substituční terapií (ERT) a progresivní neurologické projevy u dospělých a dětských pacientů s Niemann-Pickovou chorobou typu C. Výbor proto doporučil, aby přípravku Zavesca bylo uděleno rozhodnutí o registraci.
Přípravek Zavesca byl registrován „za výjimečných okolností“, protože nebylo možné získat úplné údaje o tomto léčivém přípravku, jelikož se jedná o vzácné onemocnění. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA) bude každoročně přezkoumávat všechna nová data, která byla mezitím k dispozici, a v případě potřeby tento souhrn aktualizuje.
Jaké informace o přípravku Zavesca stále čekají?
Společnost, která přípravek Zavesca vyrábí, se zavázala dokončit následující studie o účinnosti a bezpečnosti přípravku s ohledem na Gaucherovu chorobu typu 1:
- postmarketingový program s cílem informovat lékaře o používání přípravku Zavesca a nechat pacienty informovat o bezpečnostních aspektech tohoto léku;
- navazující studie na pacientech již zapojených do klinických studií, aby se pokračovalo ve vyhodnocování bezpečnosti a účinnosti léčiva a aby měla větší zpětnou vazbu o neurologických aspektech onemocnění;
- studie účinnosti a bezpečnosti přípravku Zavesca u pacientů přecházejících na přípravek Zavesca po substituční terapii enzymy;
- další studie o přirozené historii onemocnění, provedená společně s Evropskou pracovní skupinou pro Gaucherovu chorobu (EWGGD).
Další informace o přípravku Zavesca:
Dne 20. listopadu 2002 udělila Evropská komise společnosti Actelion Registration Ltd "Registraci" pro Zavesca, platnou v celé Evropské unii. "Registrace" byla obnovena 20. listopadu 2007.
Kliknutím na záznamy o stavu léčiva pro vzácná onemocnění Zavesca tady (u Gaucherovy choroby typu 1) e tady (pro Niemann-Pickovu chorobu typu C).
Chcete -li získat plnou verzi zprávy EPAR Zavesca, klikněte sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 01-2009
Informace o Zavesca - miglustat zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
