Co je Cerezyme?
Cerezyme je prášek, ze kterého se připravuje infuzní roztok (kapání do žíly). Obsahuje účinnou látku imiglucerázu.
Na co se přípravek Cerezyme používá?
Cerezyme se používá k dlouhodobé léčbě pacientů s Gaucherovou chorobou. Gaucherova choroba je vzácné dědičné onemocnění charakterizované nedostatkem enzymu nazývaného glukocerebrosidáza, který normálně štěpí odpadní lipidový produkt nazývaný glukocerebrozid. Bez tohoto enzymu se glukocerebrozidový lipid hromadí v těle, obecně v játrech, slezině a kostní dřeni, což vyvolává příznaky onemocnění: anémie (nízké hladiny červených krvinek), únava, sklon k tvorbě modřin a krvácení, otok sleziny a játra, bolesti kostí a zlomeniny.
Cerezyme je indikován u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, která neovlivňuje nervové buňky, nebo s typem 3, který dlouhodobě ovlivňuje nervové buňky. Pacienti musí mít příznaky, které neovlivňují nervový systém, včetně jednoho nebo více z následujících stavů:
- anémie;
- trombocytopenie (nízký počet krevních destiček);
- problémy s kostmi;
- zvětšení jater nebo sleziny.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Cerezyme používá?
Pacienti s Gaucherovou chorobou by měli být léčeni lékaři se zkušenostmi s léčbou tohoto onemocnění. Cerezyme se obvykle podává jako infuze každé dva týdny. Dávka a frekvence infuzí by měla být přizpůsobena každému pacientovi na základě symptomů a odpovědi na léčbu. První infuze by měla být podávána pomalu a poté může být rychlost infuze zvýšena pod dohledem lékaře nebo sestry.Cerezyme je určen k dlouhodobému užívání.
Jak přípravek Cerezyme působí?
V minulosti byla Gaucherova choroba léčena pomocí enzymu zvaného algluceráza, který byl vyroben z lidské placenty. Imigluceráza, aktivní složka přípravku Cerezyme, je kopií tohoto enzymu, který se vyrábí metodou známou jako „rekombinantní DNA technologie “: enzym je produkován buňkou, do které je vložen gen (DNA), díky kterému je schopen produkovat enzym. Imigluceráza nahrazuje enzym chybějící u Gaucheovy choroby a podporuje rozklad glukocerebrozidu, čímž brání jeho akumulaci v těle.
Jak byl přípravek Cerezyme zkoumán?
U Gaucherovy choroby typu 1 byl přípravek Cerezyme zkoumán ve třech studiích zahrnujících celkem 40 pacientů, což je přijatelné vzhledem k tomu, že toto onemocnění je velmi vzácné. Tyto studie porovnávaly schopnost přípravku Cerezyme a alglucerázy kontrolovat příznaky Gaucherovy choroby hodnocením zvýšení počtu červených krvinek a krevních destiček v krvi a snížení objemu jater a sleziny. U Gaucherovy choroby typu 3, která je extrémně vzácná, společnost předložila údaje z publikovaných článků a speciálního registru pacientů s Gaucherovou chorobou.
Jaký přínos přípravku Cerezyme byl prokázán v průběhu studií?
Studie ukázaly, že Cerezyme je při kontrole symptomů Gaucherovy choroby stejně bezpečný a účinný jako algluceráza. Bylo také prokázáno, že pacienti mohou bezpečně přejít z alglucerázy na Cerezyme.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Cerezyme?
Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Cerezyme (pozorovanými u 1 až 10 pacientů ze 100) jsou respirační příznaky (potíže s dýcháním), kopřivka (vyrážka) nebo angioedém (otok pod kůží), svědění a kožní vyrážka. U pacientů se mohou vyvinout protilátky (bílkoviny produkované tělem jako reakce na Cerezyme, které mohou narušit léčbu) a během prvního roku léčby by měli být sledováni, zda nevykazují známky alergických reakcí na Cerezyme.
Cerezyme by měl být používán s opatrností u osob, které mohou být přecitlivělé (alergické) na imiglucerázu nebo na kteroukoli jinou složku přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Cerezyme schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přípravek Cerezyme může účinně kontrolovat symptomy Gaucherovy choroby typu 1 a typu 3. Výbor rozhodl, že přínosy přípravku Cerezyme jsou dlouhodobé enzymatické substituční terapie u pacientů s potvrzená diagnóza Gaucherovy choroby, která není neuropatická (typ 1) nebo chronická neuropatická (typ 3), která také vykazuje významné neneurologické klinické projevy onemocnění. Výbor doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Cerezyme.
Další informace o přípravku Cerezyme:
Dne 17. listopadu 1997 vydala Evropská komise Genzyme Europe B.V. „Registrace“ přípravku Cerezyme platná v celé Evropské unii. „Registrace“ byla obnovena 17. listopadu 2002 a 17. listopadu 2007.
Plnou verzi zprávy EPAR společnosti Cerezyme naleznete zde.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 06-2009
Informace o Cerezyme - imiglucer zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
