Ocaliva - kyselina obeticholová

Co je Ocaliva - kyselina obeticholová a k čemu se používá?

Ocaliva se používá k léčbě dospělých pacientů s onemocněním jater známým jako primární biliární cholangitida, autoimunitním stavem, při kterém dochází k postupné destrukci malých žlučovodů v játrech. Tyto kanály vedou tekutinu zvanou žluč z jater do střeva, kde se používá k podpoře trávení tuků. V důsledku poškození potrubí se žluč hromadí v játrech a způsobuje poškození jaterní tkáně. To může vést k jizvy a selhání jater. a může zvýšit riziko rakoviny jater.

Ocaliva obsahuje léčivou látku kyselinu obeticholovou. Toho se používá v kombinaci s jiným lékem, kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA), u pacientů, kteří dostatečně nereagují na samotný UDCA, a samostatně u pacientů, kteří nemohou užívat UDCA.

Protože je počet pacientů s primární biliární cholangitidou nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Ocaliva byl dne 27. července 2010 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.

Jak se přípravek Ocaliva používá?

Ocaliva je k dispozici ve formě tablet (5 a 10 mg) a vydává se pouze na lékařský předpis. Doporučená počáteční dávka je 5 mg jednou denně. Pokud je přípravek Ocaliva dobře snášen po šesti měsících, lze dávku zvýšit na 10 mg jednou denně. U pacientů s nesnesitelným svěděním (možný vedlejší účinek přípravku Ocaliva) mohou být dávky sníženy nebo může být nutné léčbu ukončit.

Další informace naleznete v příbalové informaci.

Jak přípravek Ocaliva - kyselina obeticholová působí?

Účinná látka v přípravku Ocaliva, kyselina obeticholová, je upravenou formou žlučové kyseliny (žlučové kyseliny jsou hlavními složkami žluči). Funguje především tak, že se naváže na receptory v játrech a střevech (receptory farnesoidu X), které kontrolují tvorbu žluči. Upevněním na tyto receptory Ocaliva snižuje produkci žluči v játrech, čímž brání jejímu hromadění a poškození jaterní tkáně.

Jaký přínos přípravku Ocaliva - Obeticholic Acid byl prokázán v průběhu studií?

Přípravek Ocaliva byl srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) v jedné hlavní studii zahrnující 217 dospělých s primární biliární cholangitidou, kteří užívali UDCA po dobu nejméně 1 roku nebo kteří nemohli užívat UDCA. Míra účinnosti byla založena na počtu pacientů, jejichž hladina látek v krvi, jako je bilirubin a ALP (markery poškození jater), se snížila nejméně o 15% (pro ALP) a pod určitou hodnotu považovanou za normální (pro bilirubin) 1 rok léčby.

Studie ukázala, že přípravek Ocaliva byl při snižování hladin bilirubinu a ALP v krvi účinnější než placebo: hladiny se snížily o požadované množství u 47% (34 ze 73) pacientů léčených přípravkem Ocaliva 10 mg a u 46% (32 ze 73 ) 70) pacientů léčených zvyšujícími se dávkami přípravku Ocaliva (5 mg až 10 mg), ve srovnání s 10% (7 ze 73) pacientů léčených placebem.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Ocaliva - Obeticholic Acid?

Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Ocaliva jsou svědění (které může postihnout více než 6 z 10 lidí) a únava (které mohou postihnout více než 2 z 10 lidí). Svědění je také nejčastějším nežádoucím účinkem, který může vést k přerušení léčby. Ve většině pozorovaných případů se svědění objevilo během prvního měsíce léčby, které mělo tendenci se v průběhu času vyléčit. “Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených u přípravku Ocaliva viz. příbalový leták.

Přípravek Ocaliva nesmí užívat pacienti s úplně zablokovanými žlučovody. Úplný seznam omezení naleznete v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Ocaliva - Obeticholic Acid schválen?

Pacienti s primární biliární cholangitidou mají omezené možnosti léčby. Bylo prokázáno, že přípravek Ocaliva snižuje hladiny bilirubinu a ALP v krvi u pacientů s primární biliární cholangitidou, včetně těch, kteří nemohli být léčeni UDCA. Bylo zjištěno, že snížení bilirubinu a ALP je takové, že svědčí o zlepšeném stavu jater. Klinický přínos přípravku Ocaliva je však třeba prokázat v dalších studiích. Bezpečnostní profil léčivého přípravku byl považován za příznivý, s vedlejšími účinky, které byly tolerovatelné a zvládnutelné podpůrnou léčbou (např. U pruritu) a úpravou dávky. Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) proto rozhodl, že přínosy přípravku Ocaliva převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU.

Ocaliva dostala „podmíněné schválení“. To znamená, že v budoucnu bude k dispozici více informací o léku, které je společnost povinna poskytnout. Evropská agentura pro léčivé přípravky každý rok posoudí dostupné nové informace a tento souhrn bude odpovídajícím způsobem aktualizován.

Jaké informace o přípravku Ocaliva stále čekají?

Jelikož bylo přípravku Ocaliva uděleno podmíněné schválení, společnost, která přípravek Ocaliva uvádí na trh, poskytne další údaje ze dvou studií, aby potvrdila účinnost a bezpečnost tohoto léčivého přípravku. První studie je navržena tak, aby prokázala klinický přínos přípravku Ocaliva, zatímco druhá studie zhodnotí přínos přípravku Ocaliva u pacientů se středně závažným až závažným onemocněním jater.

Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Ocaliva - Obeticholic Acid?

Doporučení a opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat, aby byl přípravek Ocaliva používán bezpečně a účinně, byla uvedena v souhrnu údajů o přípravku a příbalové informaci.

Více informací o přípravku Ocaliva - kyselina obeticholová

Úplnou verzi zprávy EPAR společnosti Ocaliva naleznete na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Ocaliva naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Ocaliva je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.

Informace o přípravku Ocaliva - Obeticholic Acid zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.