Co je Refixia - Nonacog beta pegol a k čemu se používá?
Refixia je lék používaný k léčbě a prevenci krvácení u pacientů s hemofilií B, dědičnou poruchou krvácení způsobenou nedostatkem srážecího proteinu nazývaného faktor IX. Může být použit u dospělých a dětí od 12 let.
Refixia obsahuje léčivou látku nonacog beta pegol.
Jak se přípravek Refixia - Nonacog beta pegol používá?
Výdej přípravku Refixia je vázán na lékařský předpis a léčba by měla být pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou hemofilie.
Refixia je k dispozici ve formě prášku a kapaliny, které se smíchají a vytvoří se roztok pro injekci do žíly. Dávka a frekvence léčby závisí na tom, zda se přípravek Refixia používá k léčbě krvácení nebo k jeho prevenci nebo ke snížení krvácení během chirurgického zákroku, na rozsahu a místě krvácení a na tělesné hmotnosti pacienta. Informace o použití tohoto léčivého přípravku viz. souhrn údajů o přípravku (součástí zprávy EPAR).
Pacienti nebo pečovatelé mohou být schopni si Refixii aplikovat sami doma, pokud jsou řádně poučeni. Další podrobnosti viz příbalová informace.
Jak přípravek Refixia - Nonacog beta pegol funguje?
Pacienti s hemofilií B postrádají faktor IX, protein nezbytný pro normální srážení krve, a v důsledku toho jsou snadno náchylní ke krvácení. Účinná látka přípravku Refixia, nonacog beta pegol, působí v těle stejným způsobem jako lidský faktor IX. Nahrazuje chybějící faktor IX, čímž pomáhá srážení krve a umožňuje dočasnou kontrolu krvácení.
Jaký přínos přípravku Refixia - Nonacog beta pegol prokázal v průběhu studií?
Refixia se ukázala být účinná jak při léčbě krvácivých epizod, tak při omezování počtu epizod.
Ve studii zahrnující 74 dospělých a mladistvých ve věku 13 let a starších došlo u 29 pacientů užívajících přípravek Refixia k preventivní léčbě každý týden přibližně k 1 krvácení za rok a 15 pacientů k léčbě přípravkem Refixia. Hemoragie „na vyžádání“ prokázaly přibližně 16 hemoragických epizod rok. Kromě toho, když došlo ke krvácení, byla Refixia hodnocena jako vynikající nebo dobrá při léčbě přibližně 92% epizod krvácení. 87% epizod krvácení odeznělo jedinou injekcí přípravku Refixia.
Ve druhé studii zahrnující 25 dětí mladších 13 let byla všem pacientům podána Refixia jako preventivní léčba jednou týdně. Pacienti měli přibližně 1 krvácivou epizodu za rok a přípravek Refixia byl hodnocen jako vynikající nebo dobrý při léčbě přibližně 93% krvácivých příhod. Přibližně 86% krvácivých příhod odeznělo jedinou injekcí.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Refixia - Nonacog beta pegol?
Reakce z přecitlivělosti (alergické) jsou u přípravku Refixia neobvyklé (mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů) a mohou zahrnovat: otok, pálení a píchání v místě vpichu, zimnici, zarudnutí, svědivou vyrážku, bolest hlavy, kopřivku, nízký krevní tlak, letargii, nevolnost a zvracení, neklid, tachykardie, tlak na hrudi a sípání. V některých případech mohou být tyto reakce závažné.
U některých pacientů užívajících léky s faktorem IX se mohou vyvinout inhibitory (protilátky) proti faktoru IX, což způsobí, že se lék stane neúčinným, což povede ke ztrátě kontroly nad krvácením. Léky s faktorem IX mohou také způsobit problémy v důsledku tvorby krevních sraženin v cévách.
Přípravek Refixia by neměli používat pacienti alergičtí na křeččí proteiny. Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení je uveden v příbalové informaci.
Proč byl přípravek Refixia - Nonacog beta pegol schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Refixia převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU.
Studie ukazují, že přípravek Refixia je účinný v prevenci a léčbě krvácivých příhod u pacientů s hemofilií B a že jeho bezpečnost je srovnatelná s bezpečností jiných přípravků s faktorem IX. Po dlouhodobé léčbě se však některé léčivé látky v přípravku Refixia (nazývané PEG) mohou akumulovat v těle, včetně struktury v mozku zvané chorioidní plexus, protože to může potenciálně způsobit problémy zejména u mladších dětí. Ve věku 12, přípravek Refixia je schválen k použití pouze u dospělých a dětí od 12 let.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Refixia - Nonacog beta pegol?
Společnost, která uvádí na trh přípravek Refixia, provede studii, která zkoumá potenciální účinky akumulace PEG v chorioidním plexu mozku a dalších orgánech.
Doporučení a opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat, aby byl přípravek Refixia používán bezpečně a účinně, byla uvedena v souhrnu údajů o přípravku a příbalové informaci.
Další informace o přípravku Refixia - Nonacog beta pegol
Plnou verzi zprávy EPAR a shrnutí plánu řízení rizik společnosti Refixia naleznete na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Refixia naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Informace o Refixia - Nonacog beta pegol zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
