Ravicti - glycerol -fenylbutyrát

Co je Ravicti - glycerol -fenylbutyrát a k čemu se používá?

Ravicti je lék používaný k dlouhodobé léčbě poruch cyklu močoviny u dospělých a dětí ve věku dvou měsíců a starších, pokud onemocnění nelze zvládnout pouze dietními změnami. Pacienti s poruchami cyklu močoviny. Cyklus močoviny nedokáže eliminovat odpadní dusík z těla kvůli nedostatku některých jaterních enzymů. V těle se odpadní dusík přeměňuje na amoniak, který je škodlivý, pokud se hromadí. Ravicti se používá u pacientů s nedostatkem jednoho nebo více následujících enzymů: karbamoylfosfát syntáza I, ornithin karbamyltransferáza, argininosukcinát syntetáza, argininosukcinát lyáza, argináza I a ornitin translokaze.

Ravicti obsahuje účinnou látku glycerol -fenylbutyrát.

Protože je počet pacientů s poruchami cyklu močoviny nízký, jsou tato onemocnění považována za „vzácná“ a Ravicti byl dne 10. června 2010 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Jak se přípravek Ravicti - glycerol fenylbutyrát používá?

Ravicti je k dispozici ve formě tekutiny (1,1 g / ml), která se podává ústy nebo hadičkou, která prochází nosem a do žaludku nebo která prochází břichem do žaludku. Výdej je vázán na lékařský předpis a měl by být předepsán lékařem, který má zkušenosti s léčbou pacientů s poruchami cyklu močoviny.

Bílkoviny jsou zdrojem dusíku, proto musí být Ravicti používán ve spojení se speciální dietou s nízkým obsahem bílkovin ke snížení příjmu dusíku a v některých případech s doplňky stravy (na základě denního příjmu bílkovin potřebného pro růst a vývoj).

Dávka přípravku Ravicti závisí na pacientově dietě, výšce a hmotnosti. Během léčby by měly být pravidelně prováděny krevní testy pro úpravu denní dávky. Denní dávku přípravku Ravicti je třeba rozdělit na stejná množství a podávat s každým jídlem. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součást zprávy EPAR).

Terapie Ravicti může být nutná po celý život, pokud pacient nedostane úspěšnou transplantaci jater

Jak přípravek Ravicti - glycerol -fenylbutyrát působí?

Účinná látka přípravku Ravicti, glycerol -fenylbutyrát, se v těle přemění na fenylacetát. Fenylacetát se spojí s aminokyselinou glutaminem přítomnou v bílkovinách, která obsahuje dusík, za vzniku látky, kterou lze z těla vyloučit ledvinami. Snižuje dusík hladiny v těle, což snižuje množství produkovaného amoniaku.

Jaký přínos přípravku Ravicti - Glycerol Phenylbutyrát prokázal v průběhu studií?

Studie 88 dospělých s poruchami cyklu močoviny porovnávala přípravek Ravicti s fenylbutyrátem sodným (dalším lékem používaným k léčbě poruch cyklu močoviny). Hlavním měřítkem účinnosti byla změna hladin amoniaku v krvi po 4 týdnech léčby. Studie odhalila, že přípravek Ravicti je při kontrole hladiny amoniaku v krvi přinejmenším stejně účinný jako srovnávací léčivo: odhadovaná průměrná hladina amoniaku byla přibližně 866 mikromolů na litr u pacientů léčených přípravkem Ravicti a 977 mikromolů na litr u pacientů léčených sodíkem fenylbutyrát. Další údaje z podpůrných studií prokázaly podobné účinky přípravku Ravicti u dětí ve věku 2 měsíce a starších.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Ravicti - Glycerol Phenylbutyrát?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Ravicti (které mohou postihnout více než 5 ze 100 lidí) jsou průjem, plynatost (plynatost), bolest hlavy, snížená chuť k jídlu, zvracení, únava, pocit nevolnosti a neobvyklý zápach kůže.

Ravicti nesmí být používán k léčbě akutní hyperamonémie (náhlý vzestup hladin amoniaku v krvi) Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených u přípravku Ravicti a jejich omezení naleznete v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Ravicti - glycerol -fenylbutyrát schválen?

Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Ravicti převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU.

Ravicti bylo prokázáno, že je účinné při snižování hladiny amoniaku v krvi u pacientů s poruchami cyklu močoviny. Ravicti je lék s prodlouženým uvolňováním, což znamená, že účinná látka se uvolňuje rovnoměrně po celý den. Proto také eliminace odpadu dusík se vyskytuje neustále a to vytváří lepší kontrolu nad hladinami amoniaku v krvi během celého dne. Ze stejného důvodu by přípravek Ravicti neměl být používán k léčbě akutní hyperamonémie, u níž je vyžadována rychlejší léčba.

Kromě toho, jelikož je výbor k dispozici v tekuté formě, výbor usoudil, že přípravek Ravicti může být přijatelnější, zejména pro děti, než jiné granulované léky přidávané do potravin; kapalná formulace také usnadňuje její podávání hadičkou u pacientů, kteří nejsou schopni polykat kvůli neurologickým problémům.

Nežádoucí účinky přípravku Ravicti byly hlavně ve střevě a byly považovány za zvládnutelné. Čekají se však na další údaje o dlouhodobé bezpečnosti přípravku Ravicti.

Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Ravicti - Glycerol fenylbutyrát?

Byl vypracován plán řízení rizik, který má zajistit, aby byl Ravicti používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Ravicti zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat.

Společnost, která uvádí na trh společnost Ravicti, navíc zřídí registr pacientů, aby získala více informací o dlouhodobých výhodách a bezpečnosti tohoto léčivého přípravku.

Více informací o Ravicti - glycerol fenylbutyrátu

Další informace o terapii Ravicti naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Informace o přípravku Ravicti - Glycerol Phenylbutyrát zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.