Co je Naglazyme?
Naglazyme je infuzní roztok (kapání do žíly). Obsahuje účinnou látku galsulfázu.
Na co se přípravek Naglazyme používá?
Naglazyme se používá k léčbě pacientů s mukopolysacharidózou VI (MPS VI nebo Maroteaux-Lamy syndrom). Toto onemocnění je způsobeno nedostatkem enzymu zvaného arylsulfatáza B, který je nezbytný pro rozklad látek v těle známých jako glykosaminoglykany (GAG). Pokud enzym není přítomen, GAG nelze rozložit a akumulovat v buňky. Objevují se příznaky nemoci, z nichž nejzjevnější jsou malá postava, velká hlava a potíže s chůzí. Onemocnění je obvykle diagnostikováno u dětí ve věku od jednoho do pěti let.
Protože počet pacientů s MPS VI je nízký, je nemoc považována za „vzácnou“; Dne 14. února 2001 byl přípravek Naglazyme označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Jak se přípravek Naglazyme používá?
Léčba přípravkem Naglazyme by měla být pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou pacientů s MPS VI nebo podobnými chorobami. Mělo by být podáváno, když je k dispozici resuscitační vybavení v případě „lékařské pohotovosti“.
Naglazyme se podává jako čtyřhodinová infuze jednou týdně. Před každou infuzí by pacienti měli užívat antihistaminikum, aby se snížilo riziko alergických reakcí, a také jim může být podán lék na prevenci horečky. Přestože pacienti mladší pěti let nebyli zahrnuti do hlavní studie Naglazyme, je důležité, aby s nimi bylo zacházeno, jako by měli těžkou formu MPS VI.
Jak přípravek Naglazyme působí?
Naglazyme je enzymatická substituční terapie. Enzymatická substituční terapie poskytuje pacientům enzym, který jim chybí. Účinná látka přípravku Naglazyme, galsufase, je kopií lidského enzymu arylsulfatázy B. Naglazyme pomáhá štěpit GAG a zastavit jejich akumulaci v buňkách. To může zlepšit příznaky MPS VI, včetně vzdálenost, kterou mohou lidé s touto nemocí ujít. Galsulfáza se vyrábí metodou známou jako „technologie rekombinantní DNA“: skládá se z buňky, do které byl vložen gen (DNA), který jí umožňuje produkovat enzym.
Jak byl přípravek Naglazyme zkoumán?
Přípravek Naglazyme byl srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) v jedné hlavní studii zahrnující 39 pacientů s MPS VI ve věku od pěti do 29 let. Hlavním měřítkem účinnosti byla vzdálenost, kterou mohli pacienti ujít po 24 týdnech léčby.
Jaký přínos přípravku Naglazyme byl prokázán v průběhu studií?
Naglazyme byl účinnější než placebo. Po 24 týdnech léčby průměrná vzdálenost
chůze za 12 minut se zvýšila o 109 metrů u pacientů léčených Naglazymem a o 18 metrů u pacientů léčených placebem.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Naglazyme?
Ve studiích byly nejčastějšími nežádoucími účinky pozorovanými u přípravku Naglazyme (pozorované u více než 1 z 10 pacientů): bolest ucha, dušnost (potíže s dýcháním), celkové bolesti a reakce na infuzi (jako je horečka, zimnice, vyrážka a kopřivka) . Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Naglazyme je uveden v příbalové informaci.
Přípravek Naglazyme by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na galsulfázu nebo na jiné látky.
Na základě čeho byl přípravek Naglazyme schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že ve srovnání s pacienty léčenými placebem přináší léčba přípravkem Naglazyme u pacientů s MPS VI výhody, jako je například zlepšení mobility. Naglazyme jen mírně zlepšuje příznaky MPS VI; vzhledem k tomu, že se jedná o závažné onemocnění a protože pro většinu pacientů s tímto onemocněním neexistuje alternativní léčba, výbor CHMP usoudil, že přínosy přípravku Naglazyme převyšují jeho rizika s ohledem na dlouhodobou enzymatickou substituční terapii u diagnostikovaných pacientů, což potvrzuje MPS VI. Výbor doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Naglazyme. Naglazyme byl vymazán za „výjimečných okolností“. To znamená, že protože je onemocnění vzácné, nebylo možné získat úplné informace o přípravku Naglazyme. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá všechny nové informace, které budou k tomuto léčivému přípravku k dispozici, a v případě potřeby bude tento souhrn aktualizován.
Jaké informace o přípravku Naglazyme stále čekají?
Společnost, která přípravek Naglazyme vyrábí, provádí studie zaměřené na dlouhodobou účinnost a bezpečnost přípravku Naglazyme u těhotných a kojících žen a u dětí mladších pěti let, aby zjistila, zda se u nich vytvářejí protilátky (bílkoviny produkované v těle v reakci na užívání Naglazyme, které mohou ovlivnit odpověď na léčbu) a zkontrolovat nežádoucí účinky tohoto léku. Kromě toho výrobní společnost provádí studie ke stanovení optimální dávky, která by byla pacientům pravidelně a dlouhodobě podávána.
Jaká jsou opatření ke snížení rizika spojeného s přípravkem Naglazyme?
Společnost, která vyrábí přípravek Naglazyme, má v plánu monitorovat dlouhodobou bezpečnost a účinnost léčivého přípravku shromažďováním všech potřebných údajů od pacientů léčených tímto přípravkem.
Další informace o přípravku Naglazyme:
24. ledna 2006 udělila Evropská komise společnosti BioMarin Europe Limited „Registraci“ přípravku Naglazyme platnou v celé Evropské unii.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění klikněte zde.
Chcete -li získat plnou verzi zprávy EPAR Naglazyme, klikněte sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 05-2009.
Informace o Naglazyme - galsulfase zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
