Co je Kanuma - Sebelipase alfa a k čemu se používá?
Kanuma je lék používaný k léčbě pacientů všech věkových kategorií s nedostatkem lysozomální kyselé lipázy, dědičným onemocněním způsobeným nedostatkem enzymu zvaného lysozomální kyselá lipáza, který je potřebný k odbourávání tuku v buňkách. Pokud tento enzym chybí nebo je přítomen pouze ve velmi malých množstvích, v buňkách těla se hromadí tuky, což způsobuje příznaky jako selhání růstu a poškození jater.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s nedostatkem lysozomální kyselé lipázy je nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Kanuma byl dne 17. prosince 2010 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Kanuma obsahuje léčivou látku sebelipase alfa.
Jak se přípravek Kanuma používá?
Terapii Kanuma by měl podávat lékař se zkušenostmi s léčbou nedostatku lysozomální kyselé lipázy, jiných metabolických poruch nebo onemocnění jater. Léčbu by měl provádět řádně vyškolený zdravotnický pracovník, který zvládne mimořádné zdravotní situace (včetně závažných alergií). Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Kanuma je k dispozici ve formě koncentrátu k přípravě infuzního roztoku (kapání do žíly). Doporučená dávka je 1 mg na kilogram tělesné hmotnosti, podávaná jednou za dva týdny. Infuze by měla trvat přibližně 1-2 hodiny.
U pacientů mladších šesti měsíců s rychle progredujícím onemocněním se místo každých dvou týdnů podává dávka 1 mg / kg tělesné hmotnosti jednou týdně; u těchto subjektů lze dávku zvýšit až na 3 mg / kg tělesné hmotnosti jednou týdně, v závislosti na odpovědi na léčbu.
Léčba přípravkem Kanuma by měla být zahájena co nejdříve po stanovení diagnózy a měla by pokračovat dlouhodobě.
Jak přípravek Kanuma - Sebelipase alfa funguje?
Účinná látka přípravku Kanuma, sebelipáza alfa, je kopií enzymu, který chybí u pacientů s nedostatkem lysozomální kyselé lipázy. Sebelipáza alfa nahrazuje chybějící enzym, pomáhá odbourávat tuk a zastavit jeho akumulaci v tělních buňkách.
Jaký přínos přípravku Kanuma - Sebelipase alfa byl prokázán v průběhu studií?
Kanuma byla studována ve dvou hlavních studiích u pacientů s deficitem lysosomální kyselé lipázy. První studie zahrnovala devět malých dětí s poruchou růstu nebo jinými známkami rychlé progrese onemocnění v prvních šesti měsících života. Studie ukázala, že šest z devíti léčených dětí s Kanumou dosáhli jednoho roku věku. Zlepšení růstu bylo také pozorováno u všech šesti přeživších dětí.
Druhá studie zahrnující 66 pacientů (dětí a dospělých) porovnávala přípravek Kanuma s placebem (léčbou neúčinným přípravkem). Hlavním měřítkem účinnosti bylo procento pacientů, kteří měli po pěti měsících léčby normální hladiny jaterního enzymu zvaného ALT. Zvýšené hladiny ALT jsou známkou poškození jater. V této studii byly zjištěny normální hladiny ALT. ALT enzymy v 31 % (11 z 36 pacientů) subjektů léčených přípravkem Kanuma oproti 7% (2 z 30) subjektů, kterým bylo podáváno placebo
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Kanuma - Sebelipase alfa?
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Kanuma (které mohou postihnout přibližně 3 ze 100 pacientů) jsou příznaky a příznaky závažných alergických reakcí, včetně tlaku na hrudi, zarudnutí očí, oteklých víček, obtíží s dýcháním, kopřivky, pupínků, zrudnutí, výtoku z nosu, tachykardie a dušnost. Byl také hlášen vývoj protilátek proti léku, zejména u malých dětí. V takovém případě nemusí Kanuma účinně jednat. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Kanuma je uveden v příbalové informaci.
Přípravek Kanuma nesmějí užívat pacienti, u nichž se vyskytly život ohrožující alergické reakce na léčivou látku, které se opakovaly po obnovení léčby po „přerušení“. Rovněž nesmí být použit u pacientů s „život ohrožující alergií na vajíčka nebo jakékoli jiné přísad v Kanumě.
Na základě čeho byl přípravek Kanuma - Sebelipase alfa schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Kanuma převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Výbor vzal v úvahu absenci účinných terapií. Pro nedostatek lysosomální kyselé lipázy a vysoká úmrtnost u malých dětí s rychle progredujícím onemocněním. Výbor CHMP usoudil, že přípravek Kanuma vyvolal u malých dětí významné zlepšení přežití a byl účinný při zmírňování symptomů onemocnění. u subjektů všech věkových skupin. Pokud jde o bezpečnost, nebyly identifikovány žádné závažné problémy, zatímco závažné nežádoucí účinky byly vzácné nebo zvládnutelné. Jsou však zapotřebí další údaje o dlouhodobých přínosech a bezpečnosti tohoto léčivého přípravku.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Kanuma - Sebelipase alfa?
Aby byl Kanuma používán co nejbezpečněji, byl vypracován plán řízení rizik. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Kanuma přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat.
Společnost, která uvádí na trh Kanuma, navíc provádí studii u malých dětí s rychle se rozvíjejícím onemocněním a zřídí registr pacientů všech věkových kategorií, aby se dozvěděla více o dlouhodobých přínosech a bezpečnosti přípravku Kanuma, se zvláštním ohledem na riziko alergické reakce a vývoj protilátek proti léku. Společnost také poskytne výukový materiál všem lékařům, kteří mohou předepisovat přípravek Kanuma, a pozve je k registraci pacientů a řekne jim, jak sledovat pacienty na tvorbu protilátek a jak zvládat ty, kteří mají závažné alergické reakce.
Více informací o Kanuma - Sebelipase alfa
. Další informace o terapii Kanuma naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Informace o přípravku Kanuma - Sebelipase alfa zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
